中国发表全球第二篇人胚胎基因编辑研究成果
■本报记者 倪思洁
继去年中国科学家发表人类胚胎基因编辑论文并引发国际争议后，日前，广州医科大学附属第三医院博士范勇团队，又在国际期刊《辅助生殖与遗传学》上刊发了人类胚胎基因编辑的最新研究成果。
虽然《辅助生殖与遗传学》的影响因子仅1.718，但论文发表后，《自然》等国际顶级学术期刊纷纷发表跟踪报道，范勇等人也成为继去年中山大学副教授黄军就团队之后，国际上第二个发表关于人类胚胎基因编辑研究成果的团队。
不过，中国并非唯一从事人类胚胎基因编辑研究的国家，瑞典和英国在人类胚胎研究方面的积极态度，使人类胚胎基因编辑研究也在国际上势头渐显。
“瑞典和英国批准人类胚胎基因编辑合法化后，我认为国际上的反对声音会越来越小。”范勇告诉《中国科学报》记者。
精准编辑有技术瓶颈
范勇等科学家这次的研究，就是用无法正常发育的受精卵测试胚胎基因精准编辑技术的可行性。
众所周知，目前在全世界范围内仍缺乏根治艾滋病感染的有效药物，对抗艾滋病的一大办法就是让人体对艾滋病病毒免疫。通常，艾滋病病毒是通过一个名为“CCR5”的细胞膜蛋白入侵人体免疫细胞的，因此如果能切断这一渠道，人体对艾滋病病毒的免疫或将成为可能。
范勇团队的最新研究正是希望利用CRISPR/Cas9基因编辑技术，精确修饰人类受精卵中的CCR5基因，使其能够免疫艾滋病，从概念上证明基因编辑技术对艾滋病病毒免疫的可能性。
“我们的研究目的是评估CRISPR/Cas9技术在早期人类胚胎的精准基因编辑方面的应用可行性，并为其应用制定原则，从而为遗传性疾病治疗提供理论依据。”范勇说。
范勇告诉记者，此项研究从2014年2月就已开展，经过国际杂志的多轮评审至今才得以发表。2014年4月至9月，范勇团队从87名志愿者那里收集了213个原本不能正常发育的人类胚胎细胞。研究发现，26个人体胚胎细胞中，只有4个细胞的基因被成功修饰，由此表明CRISPR/Cas9技术在早期人类胚胎基因精准编辑方面仍存在技术瓶颈。
范勇告诉记者，目前他们正在利用基因编辑技术在人地中海贫血诱导多能干细胞进行基因修复研究。
伦理争端后更显谨慎
作为全球第二例人类胚胎基因编辑的研究，范勇团队的研究结论与黄军就团队的研究成果有相似之处。
去年4月，在黄军就的带领下，中国科学家在国内期刊《蛋白质与细胞》上发表了国际首例人类胚胎基因编辑研究成果。目前该期刊影响因子为3.285。
黄军就团队的科研人员采用的也是无法发育成婴儿、不能正常出生的人类胚胎，利用CRISPR/Cas9技术，试图修改其中可能导致β型地中海贫血的基因。研究结果表明，从基因编辑到基因疗法技术中间有明显的障碍，在达成任何临床应用之前，仍有许多问题要研究清楚。
更为相似的是，二者同样引起了国际舆论风波。在黄军就团队论文发表后，英国生物学家爱德华·兰菲尔呼吁暂停这一研究，并就前进的方向进行广泛讨论。
记者了解到，反对人类胚胎基因编辑研究的主要意见中，一是认为这些胚胎拥有道德身份，不应该将其用于科学研究；二是认为如果允许了第一步研究，人们或将不可避免地向不可接受的应用方向发展。
去年12月，针对由中国论文造成的伦理纷争，专门在华盛顿召开了国际人类基因编辑大会，并达成了“人类基因国际峰会声明”共识，声明表示，“当前利用CRISPR技术对人类胚胎细胞基因进行修饰，是‘不负责任’的举动”，但允许人类胚胎基因编辑的基础研究。
在此次范勇团队发表的论文中，研究人员更显谨慎。他们在论文中表态：“我们相信，在伦理问题和科学问题都妥善解决以前，任何试图通过对早期胚胎进行改造并制造转基因婴儿的行为都要严格禁止。”
科研伦理的折中办法
尽管国际现有的两篇人类胚胎基因编辑研究都来自中国科研团队，但中国并非唯一从事此类研究的国家。不过，即便允许开展此类研究，各国的规定也十分严格。
去年6月，瑞典卡罗林斯卡医学院教授弗雷德里克·兰纳，获准开展人类胚胎基因编辑研究。
“在瑞典，科学家如果开展有伦理争议的研究，需要先依据瑞典伦理审查法案获得批准，而对于干细胞等研究，还有额外的法律。”卡罗林斯卡医学院伦理学教授哥特·赫尔格森告诉《中国科学报》记者。
2005年，瑞典通过了关于干细胞研究的法律，明确立法许可人类胚胎研究和治疗性克隆。“除了伦理审查方面的法律外，高校还有相应的伦理委员会。研究人员也可以就他们研究中遇到的伦理问题与委员会成员进行讨论，并得到一些好的建议。”赫尔格森说。
在英国，法律约束也非常明确。2001年，英国政府将人类胚胎研究合法化，允许科学家利用被生育诊所废弃的胚胎进行研究，并将这一研究定性为“治疗性克隆”，但要求研究中使用过的所有胚胎必须在14天后销毁。
但英国生育监管机构在今年2月批准了一项针对健康人类胚胎的基因编辑实验，这项研究由伦敦弗朗西斯·克里克研究所开展，按要求，研究只能在受精卵受精后最初几天里开展，受精卵受精后的第7天必须停止实验，并按规定将胚胎摧毁。
中国也有相应的实验要求。“我们的研究要经过广州医科大学附属第三医院伦理委员会批准，胚胎捐赠者的知情同意，按照我国人类胚胎干细胞的研究规范，所有实验胚胎都在第三天被销毁。”范勇说。
《中国科学报》 (2016-04-27 第1版 要闻)
