Genome Biology:CRISPR先驱- 基因组编辑革命步入新阶段

近日，CRISPR技术先驱、加州大学伯克利分校的Jennifer A. Doudna在Genome biology杂志上发表文章指出，基因组编辑领域也到了辞旧迎新的时候。这场革命的初始期已经进入尾声，正在迎来新的发展阶段。

CRISPR-Cas9是细菌在漫长的进化史中演化出的重要防御机制。这个监控体系能够根据引导RNA的指示，靶标并降解入侵者的遗传物质。规律成簇的间隔短回文重复CRISPR与内切酶Cas9的组合，可以在引导RNA的指引下，靶标并切割入侵者的遗传物质。2012年研究者们利用这一特点，将CRISPR系统发展成了强大的基因组编辑工具。

几乎所有实验室都可以很方便的进行CRISPR基因组编辑，你只需要在自己感兴趣的细胞或生物中表达Cas9内切酶和引导RNA(gRNA)。内切酶Cas9会在gRNA的指导下引入位点特异性的双链断裂，然后细胞通过同源重组进行修复，最终改写基因组的特定位点。

这几年基因组编辑的势头实在很猛，回顾和评论几乎赶不上它的发展速度。一轮又一轮的重大进展在不断拓宽基因组编辑的疆域，增加基因组编辑的工具，加深我们对其作用机制的理解。

基因组编辑让人们对基因组序列有了前所未有的控制。基因组工程的下一个前沿将是，对其他基因组属性建立类似的精确控制，特别是表观遗传学修饰。表观遗传学修饰对基因表达影响很大，但人们对其具体功能还知之甚少。 基因组编辑技术可以用来阐明表观遗传学修饰的功能和遗传性，帮助人们开发控制细胞表型和干涉基因组调控的新策略。表观基因组编辑面临的关键挑战在于，开发一套操纵表观遗传学标签的合适工具，解读环境、表观遗传学对基因调控的影响。

基因组编辑领域目前面临的挑战和机遇主要是：定义基因组编辑工具的适用范围，明确它们的工作机制，尝试应用如何加以应用，根据过去的经验谨慎而明智地发展这些新技术。

原文链接：genome editing: the end of the beginning

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doi:10.1186/s13059-015-0860-5

作者：阳光森林