拜耳3.35亿美元投资基因编程创企CRISPR获 欲联手完成人体测试

一家希望将基因编程技术变为现实的公司最近获得了全球制药巨头的支持。

估值960亿美元的德国制药公司拜耳(Bayer)在未来5年将会投资CRISPR Therapeutics至少3亿美元的资金,用于开发CRISPR-cas9基因编程技术,治疗血液病、失明、先天性心脏病的等疾病。

Bayer用3500万美元,成为了CRISPR最大的股东。CRISPR-Cas9是科学家用健康基因交换有潜在缺陷的特殊基因的工具。目前为止,该技术还未在人体上试验过(无法存活的人体胚胎除外)。

“这完全有可能实现,只是时间的问题,”CRISPR Therapeutics首席执行官兼联合创始人Rodger Novak博士表示,“这就是我们和 Bayer联手的原因。我们知道这需要花时间,如果不合作完成,这个研发过程可能需要耗费更长时间。”

CRISPR Therapeutics成立于2014年,由Novak、Shaun Foy和Emmanuelle Charpentier联合创办,其研发基地主要位于剑桥。

10月,CRISPR Therapeutics与生物制药公司福泰制药( Vertex Pharmaceuticals)完成了一笔1.05亿美元的交易,Novak表示与福泰的合作关系将主要集中在为技术获取许可证明和发展药物用途上,这与Bayer的合作不同。

Novak进一步解释与Bayer的合作将使两家公司深入研究失明、血液病等疾病,这些方面Bayer是专家。

但CRISPR并不是唯一一家想尝试把CRISPR技术运用在人体上的公司。另一家剑桥CRISPR公司Editas,由CRISPR先锋 Jennifer Doudna和Feng Zhang创办,其试图在2017年将该技术运用在人体上。

“我们不是一家科技公司,”Novak说道,“但我们有能力在不远的将来将基因翻译技术运用到临床医学上。”

Novak表示公司将会有条不紊的一步步进行。

他希望公司能在2017年底将基因编程技术运用到人体细胞中。目前,CRISPR大部分进行的工作是将Cas9蛋白质和一个具备引导作用的RNA放入身体外的一组细胞,两者互相合作,将错误DNA切除并替换成健康DNA。

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