曾溢滔:用转基因乳腺生物反应器生产药物蛋

从转基因动物(家畜)奶汁中分离纯化得外源药物蛋白,无论其理化性质或者蛋白质修饰以及生物活性都和天然的蛋白质无异。通过转基因乳腺生物反应器生产药物蛋白是一种理想的制药途径,将带来生物医药产业的一场革命。12月2日,著名遗传学家,中国工程院曾溢滔院士在云南科学大讲坛演讲时如是说。

当日,曾溢滔院士莅临云南科学大讲坛,进行题为《转基因动物与生物医药产业》的演讲。曾溢滔在演讲中回顾了生物医药产业的历史,讲解了基因药物、转基因动物工程以及转基因动物生产药物的优点、问题、关键技术突破等方面的情况,并介绍应用转基因动物乳腺生物反应器生产转基因药物的新途径。动物乳腺生物反应器是基于转基因技术平台,使外源基因导入动物基因组中并定位表达于动物乳腺,利用动物乳腺天然、高效合成并分泌蛋白的能力,在动物的乳汁中生产一些具有重要价值产品的转基因动物的总称。

曾溢滔介绍,应用转基因动物乳腺生物反应器生产转基因药物是一种全新的生物药物生产模式,具有成本低、效益高和产量高等优点。但是乳腺生物反应器制药还有三个问题需要研究解决。一是转基因动物的成功率,二是外源基因在乳腺的高效表达,三是乳汁中表达的外源药物蛋白能否完成蛋白质的翻译修饰。

针对上述问题,曾溢滔院士带领研究团队应用同体克隆、同型克隆技术和改进的克隆方法,改善了核移植过程中细胞质和细胞核的关系和克隆胚的重编程,提高了转基因动物(家畜)的成功率。此外,还应用自主克隆的乳腺特异表达启动子和增强子元件,构建药物蛋白基因表达载体,使其在转基因动物乳腺中高效特异表达。

曾溢滔的科研团队从转基因动物(家畜)奶汁中分离纯化得外源药物蛋白,对其分析结果表明,无论其理化性质(分子量、等电点、化学结构等)或者蛋白质修饰(羟基化、糖基化、磷酸化、剪接修饰等)以及生物活性都和天然的蛋白质无异,证明在乳腺细胞中表达的外源蛋白质已经完成了蛋白质的翻译后修饰加工。通过转基因乳腺生物反应器生产药物蛋白是一种理想的制药途径,将带来生物医药产业的一场革命。

演讲最后,曾溢滔院士还与听众进行了互动。在回答听众所提的转基因动物、植物安全性问题时,曾溢滔说,从目前研究结果看,食用转基因动物、植物是安全的。政府有关部门和科学家应加强科普宣传,让群众零距离接触转基因动物(植物),减少人们对转基因动物、植物安全性的误读。

曾溢滔(1939.5.27- )中国工程院院士,医学遗传学专家。广东省顺德市人。1965年复旦大学遗传学研究所研究生毕业。 上海交通大学医学院教授,上海市儿童医院上海医学遗传研究所所长、研究员。我国基因诊断主要开拓者之一,率先将基因工程与临床医学相结合,发展了一整套基因诊断技术,系统地攻克了一些主要遗传病的基因诊断和产前诊断; 在血红蛋白病领域,对珠蛋白化学、基因结构和功能,以及地中海贫血基因治疗等方面的研究成绩卓著;近年来,将基因工程与胚胎工程相结合,在奶牛胚胎性别鉴定和性别控制,以及体细胞克隆牛和转基因动物生物反应器等研究项目中,取得了突破性进展。获国家科技进步二等奖3项。发表400余篇论文,主编4部专著。

1994年当选为中国工程院院士。

;