线粒体基因缺陷得到纠正(Nature)

线粒体DNA (mtDNA)的突变与当前治疗方法有限的严重疾病有关。这项研究显示，mtDNA突变可以通过遗传方式得到纠正，正常代谢功能可以利用通过“因子介导的重新编程(iPS 细胞)”和“体细胞核转移”(SCNT)两种方法获取的多能干细胞在来自mtDNA病患者的皮肤成纤维细胞中得到恢复。

Letter p.234

doi: 10.1038/nature14546 | 全文 | PDF

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