NEJM：抑制关键基因的表达可精准控制脂肪浓度

甘油三脂，又称脂肪。是人体内含量最多的脂类，也是血脂检查中较重要的一项指标。甘油三酯与胆固醇都属于脂质，来源于食物中的脂肪或者由我们身体产生。血液中甘油三酯的累积超过标准，会增加患心血管疾病、胰腺疾病以及其他并发症的风险。

高甘油三酯症容易引发系列常见健康问题，例如肥胖或者糖尿病。因为甘油三酯形成机制尚未被研究清楚，所以目前还没有针对性的治疗方法。2014年12月，蒙特利尔大学的研究团队抑制编码apoC-III蛋白的apoC3基因，血脂含量显著降低。通过这种定点突变方法，拯救了一名患有罕见的严重高甘油三酯血症的患者。

通过这一个别案例，研究人员意外的找到解析控制血脂机理的关键：通过抑制某关键基因——apoC3——的表达，使患者血液中的甘油三酯浓度降低，即使是各种形式的严重高甘油三酯血症患者。apoC3编码apoC-III蛋白。

学术论文的第一作者、蒙特利尔大学的Daniel Gaudet博士解释：“我们的研究表明，apoC-III蛋白对于控制甘油三酯浓度起着关键作用。我们的研究成果将有助于预防、应对血液中脂肪累积过量导致疾病”相关研究成果于7月29日发表于《新英格兰医学杂志》。

这项研究符合“精准医疗”的精神，通过关键基因定点抑制，进行个体化医疗以做到预防由各种原因引起的高甘油三酯血症患者的潜在危险。