基因疗法治疗肺囊性纤维化效果明显 而且没有安全隐患

在最近出版的《柳叶刀·呼吸医学》杂志上，来自英国国家心肺研究所等多家机构的研究人员发表了他们对囊性纤维化（CF）基因疗法的二期实验报告，与使用安慰剂相比，基因疗法在稳定患者肺功能方面首次显出明显效果。

该基因疗法是通过基因技术，用可吸入DNA分子向肺细胞内导入一个能正常运作的基因，以代替变异基因。囊性纤维化是一种罕见遗传病，由CFTR基因（囊性纤维化跨膜转导调节因子）变异导致，使患者肺内膜分泌出异常黏稠的黏液，反复感染致命肺病。在英国，每2500名新生儿中就有1人受其影响，CF病人平均死亡年龄为29岁，死亡率高达90％。

科学家1989年发现了CFTR基因，并开发出多种病毒和非病毒的载体系统，用于向肺细胞导入矫正的CFTR基因。但迄今为止，还没有一例CF基因疗法在临床上表现出长期改善效果。

据《柳叶刀》杂志论文介绍，这次为期两年的研究中，研究人员将英国140名年龄在12岁及以上的CF患者随机分组，治疗组每月吸入5毫升pGM169/GL67A（一种CFTR基因复合脂质体质粒），持续1年，安慰剂组吸入0.9％浓度的盐水，经一年后检测他们的FEV1（1秒用力呼气量）指标以评价肺功能。

在接受基因治疗的62名患者中，其FEV1指标平均比安慰剂组要大3.7％，这是呼吸功能稳定的结果。但不同病人的治疗效果有所差异，尤其是那些一开始肺功能很差的患者，其FEV1变化达到6.4％。总的来说，基因治疗耐受性很好，治疗组和安慰剂组的副作用发生率相当。

论文高级作者、伦敦帝国理工学院教授埃里克·奥尔顿说：“经过肺功能测试，与使用安慰剂相比，基因疗法给患者带来了明显疗效，而且没有安全隐患。”

研究小组正在寻找其他非病毒性基因疗法，以及更有效载体。爱丁堡西部总医院的阿拉斯戴尔·因尼斯说：“这项实验的发表是治疗囊性纤维化的一个里程碑。”

总编辑圈点

在基因层面治愈细胞，看似科幻的行为，在当今却在逐渐变成现实。基因疗法可以将正常运作的基因导入细胞，以代替变异的基因，达到治疗的目的。对于囊性纤维化这种由基因变异导致的病症来说，用基因疗法可谓对症下药。虽如此，科学家却也经过26年的努力，才看到这一方法带来的曙光。这是囊性纤维化患者的希望，也从另一方面反映出，一个顽症的治愈，有时候原理上看很容易，在实践中却要经历漫长的时间和反复的探索，才能叩开成功的大门；这也是人类社会进步的一种动力。