一种小型Gas9基因编辑酶(Nature)

由RNA引导的核酸内切酶CRISPR-Cas9目前正在被广泛用作首选基因组编辑工具。然而，来自Streptococcus pyogenes (SpCas9)的常用Cas9的物理大小对将 “adeno-associated virus (AAV)”用作运载工具的应用造成了问题。现在，Feng Zhang及同事对六个较小的Cas9同源基因进行了表征。以来自金黄色葡萄球菌的Cas9为关注焦点，他们将它与其 “single guide RNA”表达盒打包到一个AAV载体中，并以小鼠肝脏中的胆固醇调控基因Pcsk9为目标。在注射之后一星期内，他们观察到超过40%的基因改变，同时伴随着血清Pcsk9和总胆固醇水平的显著下降。

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