科学家首次用Crispr技术修正老鼠肝病基因

导读：据英国《每日邮报》网站4月22日报道，科学家首次利用基因组编辑技术治愈成年老鼠活体所患的遗传性肝脏疾病。这令人震惊，研究人员表示，这种技术将很快用到人身上。

据英国《每日邮报》网站4月22日报道，科学家首次利用令人“惊掉下巴”的基因组编辑技术治愈成年老鼠活体所患的遗传性肝脏疾病。这项技术可能很快应用在人类身上。

这项名为Crispr的技术可对庞大的脱氧核糖核酸(DNA)数据库作出科学家所称的高精度微调。

科学家使用Crispr技术修正了老鼠遗传字母表中的一个“字母”，这个发生突变的“字母”位于一个与肝脏代谢有关的基因中。

科学家声称，人类遗传性肝病是人体内同一种基因的类似突变所致，这为在今后几年内可能开始对患者进行临床试验带来了希望。

科学家相信，DNA可以被精细修改。今后科学家有望借此治疗遗传疾病，例如镰状细胞性贫血、唐氏综合征和亨廷顿氏舞蹈症。

新技术使用“切割酶”修改人的23对染色体的特定目标片段，不会引发意外突变或缺陷。

这种酶是1987年被发现的，起初被斥为“垃圾DNA”。后来科学家才确定，它是细菌用以抵挡病毒入侵的防御物。

但直到两年前，人们才充分认识到这种酶的潜能。科学家发现，它可与一种名叫Cas9的能瞄准DNA的酶化合，可用于编辑人类基因组。

麻省理工学院的科学家在研究中利用Crispr技术发现并修正了LAH肝脏基因内的突变DNA碱基对。

这种突变会导致每十万人中有一人体内出现致命的酪氨酸累积，患者必须用药物治疗且遵守低蛋白饮食原则。

麻省理工学院的研究人员利用新技术在老鼠身上治愈了这种罕见疾病。

科学家相信，这种技术精度极高，因此可能被用于HIV和癌症等不可治愈的病毒和疾病的基因治疗，即用健康的基因取代有缺陷的基因。

颇有争议的是，它还可能被用于修正人类体外受精胚胎的基因缺陷，在婴儿出生之前就消除疾病。

此前的基因疗法所依赖的方法是，利用病毒将DNA随机插入人类基因组中，这是一种不精确且有风险的方法。

上述研究论文的作者、麻省理工学院的丹尼尔•安德森说：“这种方法令人激动的地方在于，我们纠正了成年动物活体内有缺陷的基因。”

此前科学家根据DNA切割酶，即核酸酶开发了其他基因编辑系统，但这些系统十分昂贵，也很难配置。

安德森教授说：“Crispr系统配置和定制起来很容易。”他还表示，其他系统“使用方法可能与Crispr系统相似，但为特定需求制造核酸酶的难度大得多”。

诺贝尔奖得主克雷格•梅洛表示，这种新技术真正地改变了原有的认知。

他在《独立报》上撰文称：“Crispr绝对是一项了不起的成就。它功能惊人，应用广泛，从农业到未来的人类基因疗法，无所不能。”

他说：“它是基础科学的巨大成功，是惊人的突破性进展，对分子遗传学影响深远。它真正地改变了原有的认知。”