基因组所开发出全新检测基因编辑工具脱靶技术

3月1日，中国农业科学院深圳农业基因组研究所动物基因组中心左二伟课题组与中科院神经科学研究所、中国科学院马普计算生物学研究所、斯坦福大学遗传学系合作开发出一种全新的检测基因编辑工具脱靶的技术。该技术是一种在精度、广度和准确性上远超越之前的基因编辑脱靶检测技术，有望由此开发精度更高、安全性更大的新一代基因编辑工具，建立行业的新标准。相关研究成果在线发表在《科学（Science）》上。

基因组编辑技术可对特定基因进行精准定点诱变，从而改变其调控的特定性状，在保证全球粮食安全、人类健康方面有着巨大的应用潜力。其中，最为突出的是基于CRISPR/Cas9的基因组编辑技术，通过对目标基因的精准编辑使基因组产生与自然突变或遗传诱变性质完全相同的、可稳定遗传的变异，且不携带任何外源转基因。自从2012年被发明以来，CRISPR/Cas9一直以其高效性和特异性备受世人的期待。然而，该技术存在脱靶风险，甚至会引起包括癌症在内的多种副作用，对于其广泛应用造成了阻碍。因此，一种能够突破之前限制的脱靶检测技术，将会成为CRISPR/Cas9及其衍生工具是否能最终应用于临床等领域的关键。

左二伟等人的研究建立了一种被命名为GOTI的新型脱靶检测技术，并使用该技术发现了新兴的单碱基编辑技术有可能导致大量无法预测的脱靶，因而存在严重的安全风险。该研究显著提高基因编辑技术的脱靶检测敏感性，并且不借助于任何脱靶位点预测技术，可以发现之前的脱靶检测手段无法发现的完全随机的脱靶位点，为基因编辑工具的安全性评估带来了突破性的新工具。（通讯员 赵华）