腺相关病毒-基因疗法改善血友病终身治疗现状

《Human Gene Therapy》报道，优化的腺相关病毒（AVV）将人类凝血因子VIII基因送达食蟹猴体内，结果表明人源凝血因子VIII（hFVIII）表达显著增加，30周内未检测到抗体应答。

《Human Gene Therapy》报道，优化的腺相关病毒（AVV）将人类凝血因子VIII基因送达食蟹猴体内，结果表明人源凝血因子VIII（hFVIII）表达显著增加，30周内未检测到抗体应答。这项数据表明，优化的AAVhu37载体适合规模化生产和纯化，并有潜力进入A型血友病临床治疗。

宾夕法尼亚大学James M. Wilson博士和同事们发表了题为“Optimized Adeno-Associated Viral-Mediated Human Factor VIII Gene Therapy in Cynomolgus Macaques”一文，他们比较了两种AAV 衣壳（AAVrh10和AAVhu37）与两种肝特异性启动子和增强子E03.TTR和E12.A1AT的结合，经评估，研究人员认为AAVhu37衣壳可用作A型血友病基因疗法继续开发。

hFVIII在食蟹猴体内表达峰度

“系统性rAAV在有限的剂量范围内被认为是安全且有效的，”杂志主编、麻省大学医学院教授Terence R. Flotte说。“优化的载体构建是实现A型血友病长效治疗的关键。”

参考资料：Optimized Adeno-Associated Viral–Mediated Human Factor VIII Gene Therapy in Cynomolgus Macaques

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