基因科技——中美竞争的赛道

中美贸易争端，明眼人都知道—实质是美国为了防止中国在新技术领域的崛起，遏制中国在科技上领导世界的步伐。

基因科技是改变现有医疗体系的工具，是人类进入生命科技时代的奠基石，无疑也成为大国竞争的重点。

美国医保的覆盖让基因测序迎来春天

基因检测的短期愿景是帮助优化医疗决策。医疗领域为实现这一愿景已经探索了很长时间，他们的动机很充分：过去，测序的成本太高而无法广泛应用，当然现在这情况已经彻底改变。

当然，基因检测在医疗领域的应用还受到很多局限：药物基因组学方面，含大基因成分的可供研究的药物数量稀少；另外，大部分临床医生在基因领域的培训不够，在实践中无法有效运用此方面知识，基因专业医生和咨询师匮乏。

不过这些不利因素，正在得到很大改善，而妨碍新医疗概念发展和妨碍更精确的医学的元凶都是同一个：缺乏鼓励广泛使用基因成果指导医疗方案的医保政策。

不过目前来看，我们在医药领域前沿似乎走到了变革节点：美国联邦医疗保险和联邦医疗辅助计划服务中心（CMS）宣布会为晚期癌症病人实体瘤的基因测序诊断提供赔付。

CMS表示，“医保计划已经确定了会覆盖那些经过美国食品药品监督管理局（FDA）批准的实体肿瘤基因变异的测试”。CMS还表示会覆盖“食药监局批准的辅助性测试，以及医生根据测试结果开出的市面上能合法买到的药品，医保部门会立即赔付”。这可是个“大新闻”，因为只要主治医生的遗传学知识够先进，对肿瘤的基因测定可以彻底颠覆未来清除肿瘤的治疗方案。

医保赔付方面的变革以及社会对遗传学方面投资回报率的认同是重大的发展成果。医用的基因测序的确很贵（比如Foundation Medial公司的一项测试至少要3000美金），不过和抗肿瘤药物的花费相比小巫见大巫。据近期的赔付数据，每个病人肿瘤药物平均花费17.1万美金。更不幸的是，这些昂贵的药物还不一定起作用。

学术期刊JAMA Internal Medicine2017年11月发表的研究评测了18种政府批准的抗癌症药物，发现它们并没有延长病人的生命。只有一种药物有数据证明它帮病人改善了体能或者减缓了疼痛，两种药物似乎还让病患的日子更不好过。基因测序因此被寄望于帮助病人找到更对症的药物，让费用方面变得更合理。40%的人一生中都有可能被查出癌症，所以这是一个很大的市场机会，也是一个很大的临床机会。

同样在中国，越来越多的基因检测项目，被纳入医保政策，无创产前诊断（NIPT）、靶向药物在很多城市都进入了医保体系，减轻了负担。肿瘤的基因检测也可能很快会在经济发达地区开始进入医保。

未来20年内绝大部分美国民众都会接受基因测序

丽莎·埃尔德森（Lisa Alderson）是通用风投旗下Genome Medical的创始人兼CEO，她有两个预测：

1. 未来5年内，每个美国癌症病人都会接受基因测试；

2. 未来20年内，绝大部分美国民众都会接受基因测序。

她第一个预测很有可能实现，因为食药监局、医保部门、以及其他医疗机构都在往此方向努力。第二个预测还需时间来证明。目前为止，只有约100万美国做过基因测序，以后人们会不会一出生就做基因测序？有可能。大规模基因测序的成本还是昂贵的，特别是如果检测出来问题，也没有针对这些问题的治疗措施。波士顿进行的一项小型研究发现，对50位本没有测序需要的普通人进行基因测序，导致每个人平均额外增加了350美金的连带医疗开支，并且没带来什么健康方面的好处。虽然该研究的样本小，不足以推论到全社会，不过可以设想一下，如果给3亿美国人普查会带来多大的经济负担。

未来二十年，医学肯定会越来越精确，但现在来看，美国医保覆盖的人口范围有下降趋势，所以基因测序的推动力和阻力并存。如果投资回报率不明显，别说每个人350美金，美国的医保体系是不是会站出来为哪怕100美金的人均增额买单都是问题。至于普通的消费者，除了找室友这种无厘头的理由，还会不会自掏腰包做一个全基因测序，只有等待时间验证了。

如果说21世纪是属于生命科技的时代，中国科学家在世界舞台上的演出才刚开始。

科学家们希望找到引发疾病的基因突变或故障，然后最终根据每个人的基因蓝图提供个性化医疗，这个新兴领域被称为精准医疗。

2018年４月５日，国际顶尖学术期刊《细胞》及其子刊公布了“癌症和肿瘤基因图谱”（TCGA）的“升级版”——泛癌症图谱（PanCancer Atlas）的研究结果，相关结果以27篇高水平论文呈现，美国国家卫生研究院资助的科学家团队完成大规模癌症基因组图谱绘制，他们根据基因变异和表达的相似性，提出可以按照分子类型给癌症“归类”。研究人员认为，这将为癌症诊断和治疗提供新思路。

发表在美国《细胞》杂志上的研究，对３３种癌症、１万多个肿瘤病例的基因、表观遗传和蛋白质组学变化进行分析，确认约３００种导致癌症的基因，并发现已经获批的疗法覆盖了超过半数肿瘤病例的基因突变。

中国没有错过生命科学发展的黄金时期。早在1999年，中国便加入了人类基因组计划，承担1%的测序任务，是参与该计划的唯一一个发展中国家。此后，中国又参加了国际人类单体型图计划，并完成了水稻基因组计划、家蚕基因组计划、家鸡基因组计划、第一个亚洲人全基因序列图谱等多项具有国际先进水平的科研工作，如今在基因组科学方面已走到了世界最前列。

从产业规模来看，中国基因测序市场的增长也将在未来引领全球。在生命科学的时代，一个国家拥有更多的基因资源，能对基因资源进行更好的认知和利用，就有更大的优势。另外，目前除美国外仅有中国具备测序仪的制造能力，且成本开始领先，这也为中国在基因领域持续引领铺平了道路。

中国已经将这类科技创新作为国家目标的核心。一项全国性计划试图解码至少100万国民的基因，四川大学的科学家就是这项计划的组成部分。这项数十亿美元的计划旨在让中国迅速到达这个目前由西方主导的领域的前沿。

中国希望到2020年能完成它的数据收集目标，比美国预计本国能实现相同目标的时间早了两年。北京于2016年3月公布了本国的精准医疗计划，比美国晚一年多。英国、法国和卡塔尔等国也在推动规模更小的计划。

参与起草中国这项计划的科学家詹启敏说，它有可能令中国到达现代医学的前沿。

这项计划的成功可能带来巨大的公共卫生红利，它能为患者提供最适合其需要的药物，从而减少不必要的政府开支。

中国已经开始收集人们的基因样本，这让我们居于领先，因为美国仍在为正式启动该进程进行必要的基础设施准备。中国14亿人口为科学家们提供了巨大的资源，他们主要在研究癌症、心血管疾病和神经系统疾病。研究人员由健康志愿者身上分别提取样本，以便科学家们能够为不同族群绘制基因蓝图，并了解某个群体是否更易患某种疾病。

在华西医院，四川大学华西医院负责这项研究的石虎兵教授的团队正将精力集中于从结肠癌患者体内提取肿瘤组织和其他样本。这些样本包装在干冰中，由飞机运往北京，在那里，其他两所大学会利用测序仪对它们进行分析。

科学家们将试图弄清是哪个基因中的哪种突变导致每名患者患病，以便能够为他们提供个性化的治疗药物。

在基因检测行业发展的同时，也存在一定的乱象

现在新闻里都在谈论基因测序用于医疗，消费者越来越意识到这个重大的突破。以前可能只是有生育问题或者得乳腺癌的病患比较关注，现在遗传学帮助实现精确医学的可能性正在上升。

当然，风险与机遇并存。公众还不能充分理解基因测序对医学的价值，也没办法把医学上的基因测序和普通民用测序区分开来。现在市场上有超过7万种基因测试，而且每天都有几种新测试冒出来，其繁衍速度就像硅谷里“区块链”火热一样。

更糟的是，就和早期互联网一样，这一行业还充满了江湖骗子。无数公司声称能够为你定制基因食谱，找到适合你味蕾的红酒，查看你孩子以后是不是个体育天才……这里面有多少真正的科学含量存疑。其中有一家名为SpareRoom.com的公司甚至宣称能够利用唾液中提取的DNA帮你找到最合适的室友。

斯坦福的一位教授受不了这些荒谬的测试，于是自己弄了一个更恶搞的公司来嘲讽这个乱象，叫做“遗传学是与非”（Yes or No genomics）。他的公司号称只要199美金就可以查看你是不是有基因突变，基因测试的工具是一个万花筒。

消费者不太情愿购买自费医疗产品，所以严肃的医疗测试或许还不如这些疯狂的测试更受欢迎。瑞银集团的数据称，全世界只有万分之四的人口做过基因测试，如果只看美国，比例是万分之八，民众好像对基因测试没那么大的热情。这份数据预计，越来越多的人会愿意进行基因测试，但很多人的动因是为了解自己得心脏病或者老年痴呆的概率，而这并不是做基因测序的最佳动因，除非你的心血管状况特别糟糕（只有约5%的心血管疾病有遗传因素）。

美国的消费基因检测经历了禁止到部分产品被认可的过程

2013 年 11 月，FDA 要求 23andMe 下架所有关于疾病风险评估的服务与广告。原因是 FDA 认为，23andMe 不能证明测试的准确性。直到 2015 年，在 23andMe 给出一系列的证明之后，FDA 同意 23andMe 提供关于 36 种疾病的携带状态分析（有没有相关突变，而不是患病概率)。

2017年4月，美国 FDA 批准了 23andMe 个人基因组服务遗传健康风险（Genetic Health Risk, GHR）检测用于 10 种疾病或病症的检测。这是 FDA 批准的首个直接面向消费者（DTC）的检测，它可以提供有关个人对某些医学疾病或病症的基因倾向信息，这有助于个人调整生活方式或提醒个人向医疗保健专业人员进行沟通。

2018年03月，美国食品和药物管理局（FDA）近日批准了来自美国知名基因检测公司23andMe的第二款直接面向消费者（DTC）的健康相关基因检测产品，这款产品用于检测女性罹患乳腺癌和卵巢癌的风险是否升高。

基因治疗领域— 中国已领先美国

2012年，来自美国和奥地利的科学家共同改进了CRISPR-Cas9系统，并在其发表的研究论文中预示：CRISPR可作为一种高效而特异的RNA介导的基因编辑工具。2013年，张锋等人利用CRISPR进行哺乳动物细胞的基因编辑，开启了CRISPR作为可编程的基因编辑工具的新纪元。

作为CRISPR技术的领先者，美国尚未批准将其应用于人体试验，不过中国对此的监管限制却较少，也因此成为了第一个将CRISPR用于人体试验的国家。

2016年7月，四川大学华西医院肿瘤学教授卢铀团队宣布将开展“全球第一例”CRISPR–Cas9基因编辑人体临床试验，同年10月28日，首名癌症患者接受了经CRISPR技术改造的T细胞治疗5；又有报道称，早在2015年，位于安徽合肥的解放军第105医院就已经开始了CRISPR人体试验。

2017年3月，杭州市肿瘤医院院长吴式琇也开始尝试利用基因编辑技术治疗癌症患者。1月21日，美国《华尔街日报》（WallStreet Journal）发表长文，评论了中国率先开始基因编辑人体试验之举，其中对吴式琇的试验进行了报道。

相比之下，美国计划开展基因编辑人体试验的时间其实并不算晚，但审核流程却更为严格。研究人员必须首先获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，才能进行人体试验。