盘点 |矮小症儿童的福音 诺和诺德生长激素诺泽在中国上市

药品研发

1、制药公司艾尔建和Gedeon Richter宣布RGH-MD-53试验的良好统计结果，这是一项cariprazine的3期临床研究，用于治疗成年人中与双相I型抑郁症相关的重度抑郁发作。对于RGH-MD-53试验，Cariprazine 1.5mg剂量组中达到主要和关键次要效用终点。

2、勃林格殷格翰近日公布了慢性阻塞性肺病复方药物Spiolto Respimat里程碑III期临床研究DYNAGITO的数据。数据显示，与思力华治疗组相比，Spiolto Respimat治疗组需要系统性糖皮质激素干预的中度至重度COPD急性加重发生率更低。

3、美国Rigel制药公司公布fostamatinib用于IgA肾病治疗的临床2期概念性验证试验的顶线研究数据。研究结果显示，主要终点不具有统计学意义。

4、精准医疗企业索元生物宣布其关键性全球三期临床试验ENGINE研究日前已在中美两国多家研究中心启动，首例受试者正式入组。

5、近期，美国UT Southwestern's Simmons癌症中心的科学家研究显示，larotrectinib在临床试验中取得喜人的成绩，93%的儿童患者得到积极响应。

6、PMLiVE报道，刚刚收购CAR-T专业公司Juno仅几周时间，新基的细胞疗法研发线又将迎来另一种CAR-T候选疗法，这次是来自Bluebird Bio的临床阶段的候选产品。

7、Compugen公司宣布与阿斯利康全球生物制剂研发子公司MedImmune签订独家授权协议，以促进双特异性和多特异性免疫肿瘤抗体产品的研发。

8、MediciNova公司3日宣布，由于在中期分析中取得了重要积极结果，MN-001在非酒精性脂肪性肝炎和有高甘油三酯血症的非酒精性脂肪肝病中的2期临床试验提前终止。

9、Synlogic公司宣布公司的SYNB1020在前不久进行的高血氨症的1b/2a期临床试验中，对首位患者进行了给药。

10、耶鲁大学的研究人员通过研究开发了一种新型的RNA疗法来靶向治疗西尼罗病毒感染，这种创新性的方法或能降低患者脑部的病毒水平，从而促进机体免疫系统有效摧毁病毒。

11、由英国癌症研究所科学家们开展的一项最新研究发现，常用于治疗非小细胞肺癌的抗癌药物Xalkori能杀死具有特殊遗传缺陷的乳腺癌细胞。

药 品 审 批

FDA

1、阿斯利康宣布美国FDA批准BYDUREON®注射悬浮剂作为基础胰岛素的附加疗法，用于血糖控制不足的2型糖尿病成人患者。

2、辉瑞旗下著名的勃起功能障碍药物万艾可于1998年3月被美国食品和药品监督管理局批准上市。20年过去了，该药物目前面临处方药销售业绩不佳以及仿制药市场的威胁，辉瑞也正在积极寻找替代方案。与此同时，辉瑞已经开始在英国推销其名为Viagra Connect的非处方版万艾可药物。

3、日本药企卫材近日宣布，已向美国FDA提交了新一代癫痫药物Fycompa片剂和口服混悬液的补充新药申请。

4、近日，人福医药集团股份公司全资子公司Epic Pharma, LLC收到美国食品药品监督管理局关于氨酚氢可酮片的批准文号。

5、日本住友制药美国子公司Sunovion Pharma宣布，已向美国FDA提交了阿扑吗啡舌下薄膜的新药申请，用于治疗帕金森病患者运动症状波动的OFF事件。

6、最近，临床药物研发公司Tetra Discovery Partners宣布，公司开发的用于治疗脆性X综合征的新疗法BPN14770获得美国FDA孤儿药认证。

7、广州再极医药科技有限公司宣布临床产品Max-40279正式获得美国FDA颁发的孤儿药资质，该产品为自主研发，用于治疗急髓性白血病。

8、今年3月15日，Martin公司刚刚完成种子轮融资。近日，该公司宣布美国FDA已授予Livantra治疗慢加急性肝衰竭的孤儿药地位。

9、FDA近日批准Leukine用于急性辐射综合征造血异常的治疗，以提高儿童和成人患者在急性暴露于骨髓抑制剂量辐射治疗后的生存。

10、近日，Alkermes公司表示实验性药物ALKS5461的新药申请收到了来自美国FDA的拒绝受理通知书。受此消息影响，Alkermes公司股价在盘前交易中下挫20%。

11、Foundation Medicine近日宣布，FoundationOne CDx™——FDA批准的、首款用于多种实体瘤伴随诊断的全基因组谱分析检测现已在美国问世。

12、Scholar Rock公司宣布，FDA已授予先导抗体候选药物SRK-015治疗脊髓性肌萎缩症的孤儿药地位。

CFDA

1、诺和诺德宣布诺泽®重组人生长激素注射液正式在中国上市。作为全球唯一首次使用后可室温储存21天的生长激素，有效填补了目前矮小症治疗领域未被满足的需求空白。

2、3月28日，CDE公示第二十七批拟纳入优先审评程序药品注册申请的名单，康柏西普赫然在列。这是康柏西普申报的第三个适应症，此前已获批两大适应症分别为湿性年龄相关眼底黄斑病变和继发于病理性近视的脉络膜新生血管。

3、目前三胞集团正在积极推动Dendreon公司扩张计划。该公司期望前列腺癌免疫疗法Provenge能够保持10％的年收入增长，以赢得中国治疗的批准。

其他

1、安进宣布，欧盟委员会已批准扩大单抗药物Xgeva用于晚期恶性肿瘤患者预防骨骼相关事件的适应症，纳入多发性骨髓瘤患者。

2、赛诺菲宣布，欧洲药品管理局已受理sotagliflozin的上市许可申请。此次申请批准sotagliflozin作为胰岛素疗法的一种口服补充疗法，用于改善1型糖尿病成人患者的血糖控制。

3、Shire公司宣布欧洲药品管理局已受理lanadelumab的上市许可申请并将进行加速评估。此外，加拿大卫生部已通过优先审评受理了lanadelumab的新药提交。