欧盟利用电基因技术修复心脏

心脏病是欧盟最大的单一死因,2013年190万人死心血管疾病,占当年死亡人数的37.5%。目前欧盟正研究使用电基因治疗作为心脏病症的革命性新疗法。

目前,处于心律紊乱风险的人可手术安装植入式心律转复除颤器(ICD),在检测到可疑心律时即产生电击,但此法可能引发感染,还存在电池寿命有限和技术故障等问题。受欧盟欧洲研究理事会(ERC)资助,荷兰莱顿大学医学中心研究人员开展了为期五年的Bio-ICD项目,试图通过生物方式让心脏细胞发现并纠正节律紊乱,这种生物综合心脏除颤器(Bio-ICD)将优于当今的电子设备,研究人员在寻找恰当的蛋白质然后进行调整。

ERC还资助了一个心脏遗传修复的项目。据粗略估计,每年欧洲和美国有数十万人心源性猝死,其中或15%-20%由遗传性疾病导致,其中部分患者可用基因疗法治疗乃至治愈。作为EU-rhythmy项目的一部分,意大利帕维亚大学心脏科学家正在研究两种年轻人易患的心脏异常。其一是儿茶酚胺能多态性室性心动过速(CPVT),其在身体活动或情绪激动时引起患者心跳紊乱,患病率达万分之一,研究策略是在保留正常蛋白质的同时敲除有缺陷的蛋白质。另一类疾病是长QT综合征8型(LQT8),由心脏中另一种钙通道中的蛋白质缺陷引起,目前尚无有效药物,患者往往活不过10至12岁。研究策略是用无害的病毒将短片段RNA送入患者心脏,以使心脏停止产生有缺陷的蛋白质。研究人员希望用猪创建新的实验模型以测试基因治疗,之后再用于人类。如果安全有效,基因治疗可能是治疗LQT8的重大进步。

;