甘肃省细胞精准治疗高发慢病研究取得新进展

甘肃省科技重大专项“细胞精准治疗甘肃重大及高发慢病的医学转化体系建立”，由兰州大学第一医院牵头、联合中源协和甘肃细胞基因工程有限公司及省红十字血液中心共同实施，经过一年努力及创新，该项目在平台建设、资源化共享、专业化服务等方面取得积极进展。

当前，精准医学、生物技术等研究已经成为全世界关注的尖端学科，我国也在大力推进精准医学基础研究及临床转化研究，2016年科技部发布了国家重点研发计划精准医学研究重点专项申报指南，对当下阶段申报我国精准医学研究提出了具体要求，甘肃省也是全国高发肿瘤及慢性病最典型的地区，对干细胞治疗手段需求明显。在这样的背景下，省科技厅凝聚科研力量，组织了该省级重大专项“细胞精准治疗甘肃重大及高发慢病的医学转化体系建立”，由兰州大学第一医院牵头实施，依托兰州大学及甘肃省生物治疗与再生医学重点实验室，以甘肃省重大及高发慢性疾病为研究对象，拟建立产学研用一体的干细胞精准治疗转化体系。

经过一年的探索研究，该项目已取得了细胞基础研究及临床转化研究初步成果，完成了基础设施及设备的建设、安装、调试和运行。目前，该项目在省红十字血液中心安宁分站建立了标准化干细胞资源库及转化平台，面积约1900平米。按照GMP标准建有1000平米的细胞制备净化车间，建设了可容纳10万余份的造血干细胞、间充质干细胞等细胞产品的存储库区，拥有世界先进的细胞制备、分离、检测、培养、存储等专业仪器设备。并基本完成了基础设施设备建设、组织架构搭建、人员配置、生产安全设备的调试及运行，对间充质干细胞基础研究及临床转化研究做好了前期工作。

同时，项目取得细胞基础及临床研究的初步成果。对干细胞治疗终末期肝病等甘肃高发慢病的基础及临床转化研究，初步发现，间充质干细胞可显着改善肝硬化患者肝功能显着受损情况，若同时使用骨髓和脐带两种间充质干细胞可更为显着的改善肝硬化患者的肝功能；开展肝癌干细胞调节肝癌发生发展的分子机制研究发现：肝癌发病率高、预后差，肝癌干细胞是决定复发及转移的关键，项目组初步确定了肝癌干细胞的分离步骤，为后续肝癌干细胞调节肝癌发生发展的分子机制研究的开展奠定了基础；开展造血干细胞治疗恶性血液肿瘤的基础及临床转化研究：该研究是对保存患者正常免疫功能的条件下进行人类白细胞抗原配型不相合的造血干细胞移植的治疗，是治愈恶性血液病和某些恶性肿瘤、免疫以及遗传性疾病的重要医疗手段。

项目组自2015年5月启动微移植技术以来，已进行了多病种(急性白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤、骨髓增生异常综合征等)微移植治疗20余例，取得了良好的治疗效果。目前是首次在西北开展外周造血干细胞微移植技术治疗恶性血液肿瘤。

据了解，下一步，项目组将继续深入对干细胞精准治疗重大及高发慢病的临床医学研究及研究体系的建立，着力分析研究西部疾病特色，打造西部高发慢性疾病的个性化精准医疗体系。通过国内外优势资源整合，制定符合国际化标准的干细胞制备规范及临床应用指南等。该项目的研究，有效提高了行业内水平，建立了与国际接轨的干细胞制备、储存、质量监控、产品优化的行业标准及规范。