Cell：基因编辑技术给治疗渐冻人、舞蹈症带来转机

目前基因编辑技术中相对常规的 CRISPR-Cas9，更多改变的是 DNA，对基于 RNA 的疾病还是无能为力的状态。

不过 加州大学圣地亚哥分校 的科学家最近在研究中找到了突破点，他们专为 RNA 开发出了一项名为 RCas9 的新技术，未来有望提高遗传性肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS，俗称「渐冻人症」）、亨廷顿舞蹈症（Huntington Disease）等基因缺陷类疾病的治疗水平。

该项技术会利用向导 RNA 将编辑酶引导向目标 RNA 分子的匹配序列，在实验室测试中团队达成了相当高的成功率。RCas9 几乎修复了所有肌肉细胞中的有损 RNA，大大改善了细胞的健康程度。

当然，这些目前还只是在实验室条件下得到的结果，真正投入实际使用前还有许许多多的工作要做。比如说，要将 RCas9 送入病患的细胞就不是一件易事，基因疗法中常见的良性病毒现阶段还无法完全承载 Cas9（实验过程中研究者做了相应的改造）。除此之外，真正在人体上开始测试后，也难保会不会出现安全问题。

但不管怎么说，RCas9 的出现还是给渐冻人症、舞蹈症等疾病的病患带来了新的希望。尽管它未必是彻底的治愈方法，但对应的症状有望被推延，如果真能做成的话，也是很不错的好消息呢。