韩国批准全球首个用于膝骨关节炎治疗的基因疗法

日前，位于美国马里兰州（Maryland）的再生医学公司TissueGene宣布，该公司在亚洲（包括韩国）的合作伙伴Kolon Life Science已经从韩国食品医药品安全部（MFDS）获得了Invossa的上市许可，它也是全球首个上市的针对退行性关节炎的细胞和基因疗法。

骨关节炎（osteoarthritis）是最常见的关节炎类型，它产生的主要原因是关节中软骨层受到破坏和耗损，导致软骨下面的骨骼相互摩擦。这导致患者关节疼痛、肿胀和活动范围减小。随着病情的发展，关节可能会变形或长出骨刺。关节腔内浮游的骨骼和软骨碎片可能导致更多疼痛和损伤。目前治疗骨关节炎的常见方法包括口服消炎止痛药，向关节中注射类固醇或透明质酸（hyaluronic acid），以及关节置换手术。这些疗法大多只能暂时减轻疼痛，而关节置换术价格不菲，并且伴随着手术带来的风险。

正常关节（左）和骨关节炎（右）

TissueGene公司开发的Invossa是一种同类首款（first－in－class）的细胞基因疗法。它运用逆转录病毒载体在同种异体的软骨细胞（chondrocyte）中表达TGF－β1蛋白。这些高度表达TGF－β1的软骨细胞经过一系列筛选，使患者对细胞的免疫排斥反应最小化。然后这些被基因工程改造过的软骨细胞可以与未被改造的软骨细胞混合在一起被注射到患者的关节中，它们将成为关节内的“蛋白制造工厂”，表达并且释放TGF－β1来促进软骨组织的修复和再生。

全球首个退行性关节炎基因治疗药物Invossa

在韩国12所大学医院完成的多中心、双盲、安慰剂对照的临床3期试验结果表明，单次Invossa注射可以显著降低患者的疼痛，提高他们的活动能力，并且有可能改善关节组织结构。

“我们非常高兴能够成为世界上首个治疗膝骨关节炎的细胞基因疗法。它同时有可能成为世界上第一例改良性骨关节炎药物（DMOAD），”TissueGene的首席执行官Woosok Lee先生说：“此项批准是我们在全球范围推出这一创新细胞基因疗法的关键性的第一步。它将帮助全球数以百万计的骨性关节炎患者解决他们尚未满足的 医疗 需求。”