基因编辑,科学界首次“松口”?

尽管对编辑生殖细胞基因松了口,但这并不意味科学家们即将开始大范围动手尝试。基因编辑技术尚不成熟,安全操作还需要经过多年的研究才可实施,现在仍面临较大风险。

从来没有一项技术如同基因编辑技术一样让人类既兴奋又紧张。操纵基因即可控制生物性状,这种前景尚不可知的黑科技,可能将为人类带来世世代代不可逆的深远影响。

每项革命性技术背后,都面临风险和冲突。此前,“对人类的生殖细胞进行编辑”一直是个不可踏入的禁区。在欧美多数国家的法律界和宗教界,反对对人类使用基因编辑技术编辑生殖细胞,几乎是主流意见。

正是在这样的背景下,美国国家科学院和国家医学科学院近日发布名为《人类基因组科学、伦理与管理》报告,堪称爆炸性。

无限可能

“可遗传的生殖系细胞基因组编辑试验必须谨慎对待,但是这并不意味它应该被禁止。”22名科学家、医生、伦理学家、政策学者在报告中这样强调。这些来自美国、中国、英国、法国、意大利、加拿大和以色列等国的专家就基因编辑的科学技术、伦理以及监管等,提出建议和相关准则。

他们认为,应该允许科学家们在严格的监管下,利用成熟的基因编辑技术,对人类的精子、卵子或早期胚胎进行编辑,消除镰状细胞贫血、囊性纤维化等重大遗传疾病,这些经基因编辑的生殖细胞能用于孕育后代。

科学家将在政策允许范围内,用基因编辑技术,修正会遗传给下一代的疾病。也就是说,这一技术将有可能对人类基因产生影响。而这种影响对人类的意义,不可控,更无法预估。

“基因剪刀”

基因编辑技术也被称为“基因剪刀”。众所周知,脱氧核糖核酸(DNA)是主要遗传物质,为螺旋互绕的双链结构。在DNA链条上,一个具有某种功能的片段就是基因。基因编辑技术可以像人们编辑文字那样修改DNA链编码,由于对DNA链有剪断操作,所以“基因剪刀”是一个是形象的说法。

理论上,基因编辑可改变特定的遗传性状,因而可用来“改造”胎儿,让其不再携带家族遗传的缺陷基因或致病基因,但同时也引发对“定制婴儿”等伦理问题的担忧。

CRISPR是目前最主要的基因编辑工具。自从它4年前诞生以来,就因其强大而精准的功能,对生物科技产生了重大的影响,使编辑植物和动物的基因组成为可能。

2011年,Nature Methods杂志将基因编辑技术评为“年度方法”;2013年,美籍华人科学家张峰等人发明了目前全球最流行的“基因剪刀”CRISPR-Cas9,这一技术于2015年入选《科学》杂志评出的“年度突破”;2016年,中国科学家将经基因编辑的T细胞注入患者体内,标志着CRISPR-Cas9系统的首个人体应用。

尽管基因编辑技术目前尚未成熟,“完全禁止”不是最佳解决方案,未来仍因争议充满未知。

严格监管

尽管对编辑生殖细胞基因松了口,但这并不意味科学家们即将开始大范围动手尝试。基因编辑技术尚不成熟,安全操作还需要经过多年的研究才可实施,现在仍面临较大风险。目前,美国、欧洲多数国家的法律尚未允许将这一技术应用于临床。

同时,虽然基因编辑技术可应用的范围十分广泛,但科学家们强调,必须被严格监管。在最受关注的用于治疗或预防生殖细胞疾病的生殖(可遗传)基因编辑方面,科学家提出的准则包括:未来条件成熟时,可根据相关原则应用于特定情况下的疾病治疗和预防。

科学家们同时强调,基因编辑技术应只能在没有其他“合理替代方案”时应用于一些严重可遗传疾病的治疗;在有可能导致其他严重疾病风险时应严格限制使用这种技术;由于基因编辑技术可能会对数代人造成长期影响,应该开展长期随访研究等。

科学家认为,目前不应将基因编辑技术应用于除预防和治疗疾病以外的其他领域,强调公众参与和监督,应继续进行相关技术的公开讨论等。

不过,这份研究报告并不具备法律效力,只是一份倡议,在短期内并不会带来实质性的变化。

多重争议

很明显,科学界仍在挣扎。如何让合法的医疗应用得到鼓励而又保证生殖细胞基因编辑技术不会陷入所谓的应用谬误或者灰色地带。

有科学家比喻说,堕胎给人类提供了“生育自由”,但如何使用,及在多大范围内使用,面临风险、利益和道德判断等多种争议。有专家认为,在改变人类胚胎基因这一领域,避免严重疾病和“优生”之间的界限最终可能会变得模糊。

发明CRISPR-Cas9的博德研究所(Broad Institute)对这项技术的应用持谨慎态度,认为在社会达成共识前,不应批准把这一技术用于生殖细胞编辑。该研究所教授埃里克·兰德对媒体表示,对生殖细胞进行基因编辑只有应用于一小部分病例才是正确的。而波士顿大学的生物伦理学家乔治·安纳斯却认为,这份报告可能低估了反对声音。

由于基因编辑技术尚未成熟,一些人担心,基因编辑过程中一旦出现微小错误,将可能在人类基因库中留下长久后果,因而对这项技术充满恐惧。另一些人则担心在社会层面引发问题,比如可能对优生造成影响。

不过,有一点可以肯定,未雨绸缪是必要的。正如哈佛大学教授乔治·丘奇所说,一旦基因编辑被证实安全有效,再讨论就太晚了。

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