CRISPR商业化：7家生物技术前沿的弄潮儿

过去三年，对于基因工程公司来说可算是一个福音了。仅2016年，就有三家公司完成IPO，实现了超过5亿美元的输出，它们分别是Editas Medicine、 CRISPR Therapeutics和Intellia Therapeutics。资本不断流向基因工程初创公司，2016年首次超过了10亿美元。

Intellia Therapeutics公司和CRISPR Therapeutics公司的创始人Jennifer Doudna和Emmanuelle Charpentier在2012年发表了他们第一篇关于CRISPR-Cas基因编辑技术的潜在应用的文章。华人科学家张锋等人创立的Editas Medicine公司也在此前的CRISPR专利大战中赢的胜利。虽然CRISPR仍然是一个新兴的研究领域，但这项技术自诞生以来就注定将成为科学界的“名人”。它不仅可以应用于医疗健康，也可应用于农业、再生能源以及其他领域等。


一图看破CRISPR操作系统

CRISPR（clustered regularly interspaced short palindromic repeats）是生命进化历史上，细菌和病毒进行斗争产生的免疫武器。科学家掌握了对一种蛋白Cas9的操作技术，并对细胞中的DNA的特定遗传序列进行切除，这项技术被称之为CRISPR/ Cas9基因编辑系统。例如，可以用这项技术将免疫细胞DNA的片段去除并且用一个可以促进免疫细胞攻击特定癌症的序列取代。

下面我们来看看7家在CRISPR上辛勤耕耘的最有前途的私人公司：

1、Synthego

Synthego公司由前SpaceX工程师Paul Dabrowski 和 Michael Dabrowski 兄弟二人于2012年创立，是一家基因组工程解决方案的领先提供商。公司总部设在美国加利福尼亚州的硅谷，客户包括世界上31个国家的领先机构，以及全球前十大生物大学中的9家。

公司的旗舰产品CRISPRevolution是一个为CRISPR基因组编辑和研究设计的合成RNA组合，以提高研究的速度，同时减低成本。

CRISPRevolution工作流程

当前所有投资者：Founders Fund，Menlo Ventures，8VC，Alexandria Real Estate Ventures，AME Cloud Ventures，Jennifer Doudna

披露的总融资金额：三轮融资共计获得4980万美元

2、Caribou Biosciences

Caribou Biosciences公司成立于2011年，致力于利用CRISPR / Cas9系统在疾病治疗、农业、研究和工业领域开发新型生物技术。公司的CRISPR技术IP组合的核心是来自加利福尼亚大学和维也纳大学，联合创始人是Intellia Therapeutics公司的Jennifer Doudna博士，这位于2015年被评为《时代周刊》杂志TIME100的世界上最有影响力的人之一。

当前所有投资者：Novartis Venture Funds，F-Prime Capital，5 Prime Ventures，Mission Bay Capital，Maverick Ventures

披露的总融资金额：三轮融资共计获得4，150万美元

3、eGenesis

eGenesis由哈佛大学遗传学教父George Church教授和青年华人科学家杨璐菡于2014年联合创立，总部设在马萨诸塞州布鲁克林，是一家致力于利用CRISPR技术为全球十万患者提供安全、有效的人体移植细胞、组织和器官。

公司正在开发可供人类器官移植使用的转基因猪。通过CRISPR / Cas9基因编辑技术尽可能地去除特异性的猪基因，以使猪器官可以移植到人体内。eGenesis最近收到了Biomatics Capital Partners的投资，这是一个新成立的生物技术基金。


eGenesis的解决方案

当前所有投资者：Khosla Ventures，Biomatics Capital Partners，ARCH Venture Partners，Alta Partners

披露的总融资金额：二轮融资共计4000万美元

4、Poseida Therapeutics

Poseida Therapeutics公司同样由 George Church 教授联合创立，总部位于加利福尼亚州。公司使用诸如CRISPR的基因组编辑技术，在高度未满足的医疗需求领域开发针对性的治疗药物。该公司的技术平台具有广泛的适用性，最初的应用将专注于多发性骨髓瘤、前列腺癌和β-地中海贫血的基因疗法。


Poseida的多功能管道

当前所有投资者：Malin Corporation

披露的总融资金额：一轮融资共计3000万美元

5、Benchling

Benchling公司是由知名孵化器Y Combinator孵化的生物科技公司，位于加利福尼亚州旧金山，它开发了一个研究平台使得“科学家可以在一个界面上设计、共享和记录实验”。该平台在蛋白质设计、分子工程和CRISPR研究等领域都有应用。简单的说，Benchling就像是生命科学行业里的“Google Docs”。

当前所有投资者：Andreessen Horowitz，Thrive Capital，Ashton Kutcher，Rock Health，Draper Associates，Y Combinator

披露的总融资金额：三轮融资共计1300万美元

6、Agenovir

Agenovir总部位于加利福尼亚州南旧金山，公司将CRISPR / Cas9基因编辑技术用于治疗病毒性疾病。作为新型人类治疗剂的研究和开发的领导者，Agenovir的使命是开发创新的治疗，破坏或消除病原性病毒基因组，给遭受破坏性、持续性病毒感染的患者带来希望。公司目前专注于宫颈癌、肛门癌、疣、巨细胞病毒和Ebstein-Barr病毒感染等特定领域。


Agenovir独特的CRISPR / Cas9策略不需要供体DNA或宿主修复

Agenovir是基于斯坦福大学生物工程与应用物理教授Stephen Quake博士实验室开发的技术而成立的，使用最先进的核酸酶，包括CRISPR / Cas9，靶向病毒DNA进行破坏，其独特的CRISPR / Cas9策略不需要供体DNA或宿主修复。预期病毒基因的靶向破坏足以杀死感染的细胞。

当前所有投资者：Celgene，Data Collective，Lightspeed Venture Partners

披露的总融资金额：一轮融资共计1060万美元

7、Exonics Therapeutics

Exonics Therapeutics是一家新成立的公司，总部设在马萨诸塞州波士顿。公司希望应用CRISPR / Cas9技术永久性地纠正会导致神经肌肉疾病，如杜氏肌营养不良的基因突变。公司的创始人和首席科学顾问Eric Olson教授的实验室已经证明了使用腺相关病毒（AAV）来递送基于CRISPR/Cas9技术有效载荷的能力，其可以识别和校正抗肌萎缩蛋白基因外显子突变的发生，这种方法有可能永久性治疗多达80%的儿童患者。

当前所有投资者：CureDuchenne Ventures

披露的总融资金额：一轮融资共计500万美元

结语

作为基因编辑领域的第三代技术，2015年被评为十大科学发现之首，越来越多的创新型企业进入这个领域，开始从研究到应用的发展，探索商业化的道路。

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