新药研发是世界上最大的赌博

据麦肯锡全球副董事合伙人陈波介绍，“研发”，国际上称为 R &D(Research and Development)，即研究和开发两组步骤。提起新药研发，业内人经常提到的是两个数字，第一个是“十”年，一个新药研发大概要十年，分为两个阶段，一个是药物发现，需要 2 - 5 年，另一个是药品开发，需要 6 -10 年，十分漫长；第二个数字是“10 亿”美金，每一个新药从实验室到正式上市，平均要花 10 亿美金，也就是非常贵的事情。当然，若一家公司把药物实验失败的资金也计算进来，那么投入也许远远不止 10 亿美金，可能要 20 亿美金以上巨大的投入。

从生物学本身机理研究，到开始制作药物，涉及到生物化学、药物化学、药理学、药剂学……在人体做药物试验，涉及到临床医学、药事法律等等，涉及到多个科研团队的合作，需要大量的高学历人才投入。

筛选药物分子，万里挑一

举例来说，想治疗某种疾病，科学家首先要知道这个疾病是怎么引起的，找到引起疾病的靶点，这就要做很多生物学实验，确认这个靶点跟疾病本身确实有因果上的关联；当确认靶点之后，就需要交给药物化学的团队，围绕这个靶点设计一种化合物，从大量的化学或生物学的化合物进行筛选，找到这个化合物以后，科学家再进行化学结构上的修饰，选出有细胞活性的分子，再应用药剂学制成合理的制剂，通过一系列的药理实验进行下一步的筛选。

而其中作为筛选的库，可能有几十万个化合物分子，从中要找到比较适合用在这个靶点的这么样一系列小分子。而经过改造又要筛掉一大批，这本身也要经过一个很漫长的过程；所有的化合物分子又分为生物制品和化学药品，这也有很大的区别。生物制品因为是大分子，多肽、糖蛋白等存在多种多样的生物活性，所以说它的发展空间大，但是成本非常高；小分子的化学药品现在靠大型计算机的筛选，又称为“计算机辅助药物设计”，国内外筛了很多次，它的发展空间已经非常有限了。

药品本身不是纯粹在实验室里合成的东西，还要吃到体内，所以很大一部分工作还是要在动物体内进行，看这个药是不是真的能作用在这个靶点上，有没有副作用。也就是说，一个药物分子，本来设想这个药应该有这样的作用，结果得出反面的效果，也就是在不停地淘汰。

药品到底有没有效，吃了才算数

接下来就是临床研究，也是分了很多小的环节。比如上述的临床前期过程，通过大型动物检测这个药物的效果以及毒性怎么样，如果大型动物做完跟预计的效果一样，接下来就可以开始做人体实验，就可以向监管部门报备，说要做临床实验了。

临床实验分为三期，每一期的目的也是不一样的。一期临床是给健康人群用药，只是测试一下人吃了这个药后安全性好不好，有没有问题，在身体的分布怎么样，就是在人体上验证一下，不一定要在病人身上做，安全之后就到了下一期；

在二期临床实验，是第一次在真正的病人身上做这样的实验，由于之前所有的结果都出在动物身上，这个药到底有没有用就靠这一步。如果在小范围的人群里面，比如 50 个病人，看得出来他们服药效果比安慰剂的效果好一点的话，就会更大规模地进行药物实验。

在临床三期，科学家会考虑不同的种族、年纪，以及不同的疾病的发展阶段，也要考虑不同药的剂量等等，在更大规模上检测出来这个药有效、安全剂量是什么，应该怎么样更好地使用。如果最后证明它又安全又有效的话，再跟监管部门做申请，说可以上市了，这时候就可以开始做注册申请了。

还有一种特殊情况，比如说感染性病毒暴发。由于临床实验的规模、严谨性的制约，往往要花好多年的时间。而对于监管部门，特别是在美国采取越来越灵活的方式，有些疾病非常紧急，就可以看能不能跳过其中的一些步骤，或者把一期、二期合在一起，直接在病人身上试验——既看它的安全性，又看它的有效性。

还有的药甚至能够直接把临床三期跳过，在二期的时候发现做实验的 50 个人都有良好的效果，也可以申请先上市，上市的时候再做后期的四期临床实验。一边对病人可以服用，另一边药企和科学家还要做密切的观察，一旦出现什么问题马上召回。有这样的机制防范上市后出现的安全状况，同时还能持续地搜集临床数据。所以说监管方面，因为目前越来越高的新的需求，就要采取越来越灵活的监管方式，在监管方式上有非常多的创新。某些方面来讲，也是因为监管方式的创新，推动新药产业的发展。

新药研发，“土豪”也不一定玩得起

打个比方说，一大杯水，最后能够选出来这样一滴、两滴水，新药研发成功的概率极小，所以本质上说这是一个非常难的工作——资金密集、人才密集，风险非常巨大。全世界真正做新药研发的国家，用两只手可以数得过来，大部分国家是不做这件事情的，因为太贵了，另外就算是很有钱的国家，也没有那么多顶尖的科学人才。在我国，近几年引进了大量的海外留学人才，对药品研发的资金投入也是非常高的，但与美国等药品发达国家、企业投入相比还是非常有限。