再生医学：基因工程改造细胞治愈不治之症

在斯坦福大学新成立的细胞和基因医学实验室的“洁净室”里面，实验室技术人员倾向于使用基因工程改造细胞，这一细胞可以攻击癌症，治愈血液疾病，修补心脏，改善免疫系统，构建可用于移植的皮肤，创造一个尚未被发现的治疗领域。

去年9月建立的25,000平方英尺的实验室使斯坦福大学成为再生医学领域的最前沿，再生医学旨在使用机体自身的健康细胞创造患病或受损的组织和器官，这是医学中最有希望和将来的趋势。“我们正在治愈不治之症，”实验室主任David DiGiusto说。

有批评家抱怨说，自芯片制造厂关闭后，硅谷除了移动应用程序和插电式混合动力车之外，没有任何成果。但是这个位于加利福尼亚大道的建筑，斯坦福大学细胞和基因医学实验室，精确、无菌、多步骤和高度自动化，是生物制造的未来。

这个实验室最成功的产品之一是从遗传学角度修正皮肤，通过构建小的组织移植到患有起泡性疾病（大疱表皮松解症）患者的身上。患有这种难治性疾病的人具有基因缺陷，阻止产生正常的7型胶原蛋白质，因此它们的皮肤层不能正确粘附。为了解决这个问题，斯坦福大学的研究人员使用病毒将该基因纠正后，导入到成批的皮肤细胞上，并诱导形成健康的皮肤组织。现阶段，斯坦福大学不会把这些产品商业化。相反，它会将材料留在校园里进行临床试验，加快医学研究的步伐。

除了构建健康皮肤组织外，这一实验室的潜在治疗方法还包括：在眼睛中再生角膜细胞；修复红细胞中的单基因突变以抵抗疾病如镰状细胞性贫血和β地中海贫血；构建基因工程免疫系统T细胞以识别和攻击癌细胞； 使免疫细胞失活以减弱骨髓移植的免疫排斥反应；再生心肌细胞以代替心脏中的损伤组织。

未来，实验室可能会开发新公司或与现有的公司合作。作为生物制造商，它正在努力获得加利福尼亚州的许可，以便有一天它的产品可以跨州线出口。

华盛顿特区再生医学联盟常务董事Morrie Ruffin说：“这样的制造设施对于推动这一领域向前发展至关重要，有助于加速关键基因和细胞治疗的转化，以满足目前无法治愈患者的需求。”虽然其他研究实验室，例如洛杉矶的希望之城、宾夕法尼亚大学、华盛顿大学和休斯敦的MD安德森癌症中心 ，都有细胞加工设备，但斯坦福大学在众多研究机构中是独一无二的，DiGiusto说。

实验室需要等待项目上市。谁优先？这是医学院系主任开会争论的主题。选择治疗影响许多人的疾病，例如镰状细胞病；或者是罕见并且无法有效治疗的疾病，例如大疱性表皮松解。

实验室负责将一个研究转化为可用于市场化治疗所需的整个步骤。在制造之前，实验室计算如何修复细胞，设计病毒、其他载体或电击穿透细胞膜，并允许用正常基因替代缺陷基因。在制造之后，实验室帮助并与美国食品和药物管理局合作开展监管过程，证明所使用的技术是安全，纯净和有效的。

细胞在“无菌室”中生长，如外科手术室。地板由环氧树脂浇注，没有裂缝，以防止细菌。墙壁和地板用无菌纯净水洗涤，过滤器阻止尺寸大于0.5微米的灰尘，空气过滤器每40至60分钟改变一次。将细胞培养在糖、碳水化合物、脂肪、生长因子和激素的液体培养基中，培养温度为体温。实验室技术人员可以通过显微镜的屏幕实时监测基因工程改造细胞的生长状况。

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