中美基因编辑研究比拼促发展


波士顿先驱网(Boston Herald)16日报道,一群中国研究人员现成为第一个用最新技术将含有细胞的基因注入到病人体内的团队,这引发了东西方之间被称作类似“斯普特尼克”(“Sputnik”-like)的竞争。

科学杂志《自然》(Nature)报道,上个月,在临床试验中,成都四川大学的肿瘤学家卢铀成功将通过CRISPR-Cas9基因编辑技术修饰的细胞植入了一名侵袭性肺癌的病人体内,旨在对免疫细胞做出改进以抗击癌症。

宾夕法尼亚大学免疫疗法专家卡尔·琼(Carl June)告诉《自然》杂志,“我认为这将会触发‘斯普特尼克2.0’—美国与中国之间在生物医学上的进步对决。这是很重要的,因为竞争常常会让最终产物变得更好。”利用CRISPR对病人体内细胞的三个基因进行靶向定位以治疗癌症的试验定于明年初,琼是该试验的顾问。

CRISPR-Cas9基因编辑技术将被用作微型剪刀,从DNA序列中将引发像癌症、囊性纤维化、糖尿病这些遗产性疾病的基因剪掉。

修剪DNA的酶Cas9将携带编辑好的“导向RNA”(”guide RNA”)穿梭至作用处,告诉Cas9修剪应该在哪里进行。这些分子可以对基因进行抑制,让它变得不能起作用,或用新的遗传信息彻底将其改变。

“显然,中国在一些工作上处于领先地位,”波士顿布莱根妇女医院(Brigham and Women’s Hospital)的医学遗传专家罗伯特·格林博士(Dr. Robert Green)表示,“他们所做的实质上是在创造一个能让机体自己的免疫系统对癌症做出反应的环境,治疗试验从基因编辑开始是一种周全的考虑。相比直接进入,采用某种方法对胚胎进行编辑或改变人类的基因组成,他们正在对一种特定种类的细胞进行编辑,让它在抗击癌症时能够有更好的表现。”

但是格林表示,用这种方式治疗癌症已有一段时间。

中国人“或许在一些转译工作上表现得更为大胆,”他说,“但是时间才能验证这是勇气,还是他们并未对副作用给予足够关注。”

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