四川大学开展世界首例CRISPR疗法人体试验

科技日报北京11月16日电 （记者聂翠蓉）四川大学华西医院肿瘤科主任卢铀带领团队近日开展了世界上首例基于CRISPR-Cas9的基因编辑技术人类临床试验：他们从一位转移性非小细胞肺癌患者血液中提取免疫细胞，对其进行基因修改后再注入患者体内。

用其他基因编辑技术开展的早期临床试验已经表现出很好的疗效，而引入CRISPR技术，会让治疗变得更加简单高效。据《自然》杂志网站16日报道，卢铀这次的试验已经于今年7月获得医院伦理团评审通过。本计划8月就向病人注射经过CRISPR基因编辑的细胞，但因培养和扩增细胞比预期所用时间延长，试验不得不推迟到10月28日。

他们利用CRISPR技术让免疫细胞中负责编码PD-1蛋白的基因失去活性，然后在实验室对编辑过的细胞培养扩增，达到一定数量后再重新注入患者体内。PD-1蛋白能阻止免疫细胞产生应答反应，癌症细胞充分利用了PD-1的这一功能特性，不断在体内繁殖扩散。卢铀希望，经过修改后不再含有PD0-1蛋白的细胞能治好患者的肺癌。

卢铀表示，试验进展顺利，他们很快会对患者进行第二次注射，但因签有保密协议，他拒绝透露更多细节。整个试验计划有10人参加，每个病人根据病情会分别接受两次、三次或四次注射。研究人员会在注射之后的6个月内关注参与患者是否出现严重副作用，6个月后再评估该疗法的效果。

美国宾夕法尼亚大学免疫学专家卡尔·朱恩表示，CRISPR很有可能加速全世界竞相开展基因编辑疗法的人类临床试验。