FDA批准GBT公司开展治疗镰状细胞病GBT440药物Ⅲ期试验

日前，美国食品和药物管理局（FDA）批准全球血液治疗公司（GBT）开展治疗镰状细胞病GBT440药物Ⅲ期试验。该药物主要用于治疗青少年和成人镰状细胞病。

GBT公司的GBT440药物是每日口服一次的药物，旨在恢复镰状细胞病（SCD）患者其血红蛋白的正常功能。

即将开展的这项由多国参与的安慰剂对照研究，将招募400名12岁及12岁以上的患者。GBT公司将于12月开始筛查患者，并预计在2019年上半年发布顶线研究数据。

SCD是一种遗传性血红蛋白分子功能紊乱疾患，当血红蛋白分子暴露在各种环境中,红细胞血红蛋白发生聚合，扭曲变形成镰状。这种变形允许红细胞从细胞间通过，导致下游组织营养受损。SCD影响着100,000美国公民，并在全球有数百万人患此病。

2016年9月，Mast Therapeutics公司（MSTX）对外公布其正在进行的镰状细胞病毒药物vepoloxamer的试验结果，但试验结果并不理想。 对镰状细胞药物的研究，其他公司也并没有太多的成功进展。

http://www.investopedia.com/news/global-blood-sickle-cell-phase-3-gets-fda-ok-gbt/