重磅！2016最具投资价值的15家生物医药科技公司
对于生物医药行业，媒体通常关注的是，毫无创新意义的产品也会大幅涨价，像迈兰和瓦兰特这类的药也变得不再便宜，美国食品药品管理局批准的生物制品也由于产权纠纷而被禁止使用等等。
对这些报道进行归纳, 其中最重要的一点是: 民众使用的其他消费品都在降价, 但是药品却越来越贵。长期以来，美国生物医药行业与政府达成了一种默契：与欧洲国家不同，美国政府很少对药品价格进行压价谈判，因此美国的药品支出更高。这反过来也使得有充分医疗保险的美国人，可以以最快的速度获得最好的创新药品与临床实验。
这有点类似于超级大国保持常备军，虽然要付出代价，但也是必须履行的义务。如果美国对某项生物药品提供财务支持，世界其它地方的人们最终也可以从中受益，这个逻辑是说得通的。有种理论认为，如果美国人愿意，美国就会付更多的钱以支持药品的开发，从而确保全球生物制药持续取得进步。
在奥巴马总统的整个医疗改革期间，上述基本前提几乎没有受到任何挑战。然而大约在去年，非创新类药品的价格上涨等事情引起了美国民众的广泛不满，也成了全国性的政治话题。美国民众也逐渐意识到一个长期事实，美国那些恣意挥霍的有钱人对药品价格的谈判失去了动力，这使得几个主要的生物制药商获得大量利润。所有这些都使得生物医药产业轻易成为受攻击的目标，尤其是在这样一个总统选举年。
生物医药行业通常提出三点反驳意见，然而现在还没有哪一条对美国人有吸引力：1）药品仅仅占医疗成本的很小一部分，而且使用得当的话，通常会减少病人的痛苦，也能为他们节省成本；2）药品开发的成本非常高昂，而且具有不可预测性，甚至有的药品花费数十亿，最终却无法收回成本；3）创新！
其中第三点，非常有吸引力，FierceBiotech近日公布了第14届年度Fierce 15公司榜单。本文为你做了梳理。可以发现，生物制药这一产业正在做许多惊人的研发工作，其中有一些很可能会创造奇迹。免疫肿瘤学可能治愈癌症，或者至少将癌症变成一个长期可控的过程；给我们造成心理阴影的微生物，目前正在被评估用于帮助我们；基因治疗有可能解决部分遗传病，并为药品的合理开发提供方法。
因此，Fierce 15榜单中的企业肩负着重要的责任，他们的创新活动，正努力将这些变成现实。
1、Adicet Bio
该公司正在设计下一代免疫细胞疗法
CEO: Aya Jakobovits地址: 加利福尼亚州 门罗帕克成立时间: 2014临床研究焦点: 设计免疫细胞疗法
投资者: OrbiMed, Novartis风投基金与 Pontifax公司
Adicet公司没有过多透露它们的技术或目标，他们旨在采用受控抗原受体（CAR）与T细胞受体开发现有的免疫细胞。尽管免疫疗法在治疗血癌上取得了一些成功，Adicet公司目前瞄准了实体瘤疗法这一更高的目标，并考虑开发它在治疗自身免疫失调上的潜力。
在免疫疗法领域，Adicet公司成功引起了一些主要生物制药商的注意。该公司在进入公众视线仅六个月后，1月份完成了5100万美元的A轮融资，Novartis风投公司参与其中，Adicet与Regeneron Pharmaceuticals ($REGN) 做了一笔担保交易。
Adicet公司从与Regeneron公司的交易中首先获得2500万美元，用于开发现有的细胞疗法，这是一份为期五年的研发合作。生物医药商有权为不明数量的实验产品提供开发与商业权力担保，而Adicet公司可以参与开发与营销过程，或者选择拿特许使用金。
2、Annexon Biosciences
该公司采用新的方法，以便更好理解并减少神经退化性自身免疫疾病。
CEO: Douglas Love地址: 加利福尼亚州 南旧金山成立时间: 2011
临床研究焦点: 阿尔茨海默病，亨廷顿病，青光眼与自身免疫疾病
投资者: NEA, Correlation风投, Novartis创业基金, Clarus风投公司与Satter投资管理公司
这个临床前期生物科技公司，由Genentech与Elan公司的退休人员Doug Love领导。他们准备明年起，将经典的补体抑制剂抗体用于临床，以治疗一系列疾病，例如中枢神经紊乱，自身免疫疾病与眼部疾病等。Annexon有两个主要候选产品，ANX005用于治疗中枢神经紊乱与自身免疫疾病，ANX007用于治疗眼部疾病。这两种药物都用来抑制一种被称为C1q的蛋白质，它是经典路径的初始分子，在神经退化过程中阻止补贴激活。
如果有一个生物科技公司研究阿尔茨海默病，你会不由地表示钦佩，要知道过去十年这方面的研究99%都失败了。自2014年起，Love担任Annexon公司的CEO，他说他知道研究阿尔茨海默病的失败案例，只要想起要面对这个疾病，就会自然而然地产生恐惧，但他认为他们采用的方法一定能够取得成功。
尽管将阿尔茨海默病患者大脑中的牛磺酸或类淀粉蛋白清除，是当前大多数的医药公司与生物科技公司的关注点，而Annexon公司却试图阻止突触变性，而不是在将记忆疾病控制住后，把大脑中的某些碎片清除。
3、Arcus Biosciences
这个初创生物制药公司，正努力打造免疫肿瘤学研究的重地，为综合疗法提供合理的方法
CEO: Terry Rosen地址: 加利福尼亚州 海沃德成立时间: 2015临床研究焦点: 免疫肿瘤学
投资者: Founders, Column集团, Foresite资本, Novartis ($NVS), Celgene ($CELG), GV, Invus, Taiho风投公司, DROIA Oncology风投公司及斯坦福大学
Terry Rosen从最大的一家私营生物科技公司退出，将12.5亿美元销售额的Flexus Biosciences卖给Bristol-Myers Squibb ($BMY)公司。他接着创办了Arcus，他的团队计划打造一个全新的生物制药公司，而不寻求从快速退出机制中受益。
Arcus公司致力于小分子与抗体免疫肿瘤治疗法的研究，目的是对它们进行内部整合。Rosen从丙型肝炎组合治疗中受到启发，相信两种疗法的组合能够起到良好效果。
自从2015年5月创立以来，Arcus通过两轮融资筹集了1.2亿美金。他们打算独立完成临床过程，而不借助于大型合作伙伴或收购者的帮助，因为他们想保住自己的公司并提升其价值。该公司想在三个领域取得一流的成果：免疫抑制主动机制的消除，抗原呈递细胞功能的增强，以及T细胞、NK细胞和巨噬细胞效应器活动的增强。
这家初创公司也在做一些单克隆抗体的临床前期工作，这可能会使骨癌治疗成为可能，这些都是为了对小分子疗法的功效进行补充。Arcus公司不是为了研究单个备选产品，而是为了寻求它们之间以及与其它公司药物的组合效应。他们预计在2018年会有多达三种抗体用于临床治疗。
4、Atreca
通过有效的病人免疫反应，创造基于抗体与T细胞受体的疗法与疫苗
CEO: Tito Serafini地址: Redwood City, CA成立时间: 2010临床研究焦点: 免疫疗法
投资者: 某个未经披露的关注医疗的美国基金, Bill & Melinda Gates基金会, Mission Bay Capital与 GSK。
像Atreca这样的医药公司有着宽阔的技术平台，这家初创公司不仅仅依靠他的投资者，而是还有许多合作伙伴，包括GlaxoSmithKline ($GSK), Johnson & Johnson’s ($JNJ) Janssen, Sanofi ($SNY) 与 Novartis ($NVS)。
他们与盖茨基金和其它一些学术中心，都希望Atreca极其精准的药物开发逆向工程法能够在多个领域取得进展。这项技术可以开发出一种疫苗，用于预防传染性疾病，或者降低自身免疫系统的过度活跃。
Atreca公司自身聚焦于免疫肿瘤的研究，并通过与其他公司的合作在其他领域开发出成果。他们的技术能够对单个病人的免疫反应进行解构，然后通过测量与分析，进而识别抗体、T细胞受体，这些都是治疗病人的关键。同时还能在不知道抗原的情况下，识别并生成这些功能性人类抗体和T细胞受体。
希望Atreca公司能够开发一系列药品，用于对付共性肿瘤抗原，这种抗体在癌症人群中广泛存在，而不像某些特殊抗原那样不具有普遍性。去年11月，该公司筹集了高达5600万美元的资金，他们计划在2018年申请首个临床试验。
5、Blade Therapeutics
开发治疗纤维化疾病的新方法，从而治疗各种功能紊乱疾病。
CEO: Dr. Wendye Robbins
地址: 加利福尼亚州 南旧金山成立时间: 2015临床研究焦点: 纤维化疾病
投资者: Deerfield管理公司, Pfizer风投公司, Novartis生物医学研究所, Bristol-Myers Squibb, MPM资本与Osage大学合作伙伴。
TLuke Evnin经过对纤维化疾病研究发展的长期观察后便投身其中。他投入的是大手笔，因为他的公司MPM Capital在这个领域扶植了Blade Therapeutics公司。
Blade公司去年成立，采用美国约翰霍普金斯大学的在册技术，尤其是Harry Dietz博士的大量实验室成果，他是该校的遗传学与药学教授以及公司创始人。这位教授的研究聚焦于两种纤维化疾病：马凡综合征和皮肤僵硬综合症，这为Blade公司在组织纤维化与功能障碍的新生物治疗方法奠定了基础。
有三家医药公司买入了Blade公司的早期股份：Pfizer风投公司，Novartis生物医学研究所和Bristol-Myers Squibb ($BMY)，他们一共为这家初创公司提供了4500万美元的B轮融资。
这家公司希望这些资金能够足够帮助他们的药物进入临床阶段。预计在明年下半年，他们将提出一种备选药物的开发申请，并希望在2018年下半年投入临床使用。Blade公司还希望研发出另外一种治疗纤维化疾病的药物，具体是哪种病以及研发目标都还没有披露。
6、C4 Therapeutics
采用一种新的小分子类靶蛋白降解疗法来对付致病蛋白
总裁与首席科学家: Andrew Phillips地址: 马萨诸塞州 坎布里奇成立时间: 2016临床研究焦点: 采用degronimid技术的靶向蛋白降解法，初步目标是为了治疗癌症。
投资者: Cobro风投公司, Roche, Novartis, Cormorant资产管理公司, Kraft集团与 EG资本集团。
C4 Therapeutics是少数几个采用小分子粘合剂（被称为degronimids，可以通过泛素蛋白/蛋白酶体系统，瞄准、摧毁并清除蛋白质）进行蛋白降解的公司。临床前期阶段，该公司对他们的方法有信心，认为可以对癌症和其他一系列疾病产生作用。
Jason Fisherman是这家公司的CEO，他曾做过风投，还曾是国家癌症研究所的一名研究员。他跟FierceBiotech说：“我们正在快速将C4公司打造成为蛋白质降解处理行业的领导者。我们的任务是探索开发治疗癌症以及其他损害生命疾病的药物。我们在2016年年初成立，创始人是来自波士顿Dana-Farber的一些杰出科学家与医生们。我们的技术采用了Jay Bradner与Ken Anderson的研究成果，前者现在就职于C4的投资者Novartis公司，后者是治疗多发性骨髓癌用IMiD（免疫调节药物）类药物的先锋。”
“他们在年初走到一起，带来7500万美元的投资，并与Roche公司达成了价值7500万美元的交易，这个交易数额非常可观，实实在在地摆在我们公司面前。我不知道许多其它初创公司是否有这样的幸运开始。”
然而目前他们的药物还没有进入临床阶段，初步估计，首次人体试验最早要到2018年。按照Fisherman的说法，在不久的将来，这些实验药品将结合细胞激活疗法与免疫肿瘤，治疗相关的疾病。
7、Forty Seven
计划加强癌症免疫反应的研究，并兑现之前的反CD47疗法承诺。
CEO: Jonathan MacQuitty
地址: 加利福尼亚州 门洛帕克成立时间: 2016临床研究焦点: 治疗多种癌症的反CD47抗体 Hu5F9-G4的早期实验。
投资者: GV (谷歌的早期风投), Lightspeed风险合伙人, Sutter Hill风投公司与Clarus风投公司。
源自Irv Weissman的斯坦福实验室，Forty Seven把目标瞄准到了CD47上，这是一种破坏某免疫反应的蛋白质，而这种免疫反应帮助肿瘤躲过细胞的吞噬作用（即吞噬细胞将癌细胞吞噬掉的过程）。回溯到2012年，来自斯坦福大学的早期研究数据引人注目，而现在其延伸公司正在研究一种新的免疫反应，以对抗癌细胞。
然而Forty Seven公司并不打算随波逐流，从事检查点抑制剂的研究，相反更愿意使用其反CD47化合物制造出新一代的免疫肿瘤药物。MacQuitty解释道，“目前所有的内外科研究工作都与适应性免疫系统相关，该免疫系统由消除或阻止病原体生长的系统细胞和过程组成。但同时我们还有先天性免疫系统，并由一个叫巨噬细胞的白细胞进行调节。”
该公司在其年初的A轮融资时筹集到了7500万美元，这得到了谷歌投资商GV的帮助。“谷歌所做的工作远远超越钱本身”，但MacQuitty说现在还不便公之于众。
8、Fulcrum Therapeutics
基因调节科学的研究，通过干细胞与CRISPR-Cas9的帮助，发掘基因开闭的治疗好处。
CEO: Robert Gould地址: 马萨诸塞州 坎布里奇成立时间: 2015临床研究焦点: 两种单基因疾病：脆性X综合症，以及面肩胛臂型肌肉萎缩症
投资者: Third Rock风投公司
采用这种方法，履行基因调节和研制新药物的承诺并非易事，但是最近成立的Fulcrum公司试图做到这一点，用于治疗选择非常有限的严重单基因疾病。这是一家由前Epizyme公司的 CEO Robert Gould领导的公司，他们的想法就是进行调解：通过使用病人细胞和CRISPR-Cas9（由该公司研发的最新创新型生物技术），试图对某些特定基因进行关闭操作。
是什么让Fulcrum Therapeutics公司如此厉害？一言以蔽之，是他们的目标和科学研究。树立了这个目标，而现在还没有脆性X综合症和面肩胛臂型肌肉萎缩症的治疗方法，患面肩肱型肌营养不良症的病人最终不得不使用轮椅，并渐渐变得虚弱，根本无法延缓或者扭转这一过程。儿童患脆性X综合症变得无法避免，这是一种由学习残疾引起的遗传病，影响1/4000的男性与1/8000的女性，并引起一系列的学习、社交、语言、注意力、情感和行为问题。某些批准的药物可以治疗其中的一些疾病，但其根本的成因还没有被发现。
Gould总结说：“Fulcrum的独特之处在于他们结合了IPS细胞拟态基因生物学，并对人类生物学在基因表达方面试图调节的内容进行理解，同时结合了CRISPR-Cas9技术，并使用我们要治疗的病人的细胞。这些都是史无前例的方法与机遇。”
9、Ideaya Biosciences
将小分子带至免疫肿瘤学的前沿阵地
CEO: Yujiro Hata地址: 加利福尼亚州 南旧金山成立时间: 2015临床研究焦点: 免疫肿瘤学
投资者:5AM风投公司, Canaan Partners, Celgene, WuXi Healthcare风投公司, Novartis生物医药研究所与Alexandria地产公司
在越来越注重结合治疗的免疫肿瘤学领域，以及瞄准癌症突变的综合致死因子（超过乳腺癌易感基因）方面，Ideaya公司想成为第一个将小分子提至前沿阵地的公司。该公司还致力于DNA损伤的引入，提高免疫疗法的功效。
“我们跟我们的投资者和潜在医药合作伙伴进行了沟通，他们对DNA损伤和免疫疗法的交叉非常感兴趣”，Ideaya联合发起人兼CEO Yujiro Hata这样跟FierceBiotech说。
Ideaya公司5月份的A轮融资有三个战略投资者，他们是Celgene，Novartis和WuXi，金额共计4600万美元。Celgene首席科学家Robert Hershberg同时也是这家初创公司的董事会观察员，并为其贡献了自己的力量，Hata这样说道。
尽管还没有进入临床阶段，Ideaya公司正在尝试与一些潜在合作伙伴进行沟通。Hata预计一年内，会再进行一轮比较严肃的会谈。当前公司正在从数十个不同项目当中选择备选项目，这些项目涵盖了免疫疗法与系统致死性的研究。
10、Neon Therapeutics
该公司致力于肿瘤抗原的功效研究
临时CEO: Cary Pfeffer地址: 马萨诸塞州 坎布里奇成立时间: 2015临床研究焦点: 个性化癌症治疗疫苗
投资者: Third Rock, Clal Biotechnology Industries与Access工业公司。
一想起癌症疫苗，人们不禁会想起在实验室以及生产过程中遭遇的失败。然而Neon公司正在寻找针对大部分肿瘤的新一代治疗方法，该公司目前由Third Rock公司的Cary Pfeffer博士担任CEO。他们的首次实验将在秋季进行，届时将与Bristol-Myers Squibb公司的重磅PD-1药物Opdivo（单抗）一同，帮助病人增强治疗效果。
该公司的主打产品是NEO-PV-01，这是一种个性化癌症疫苗，他们最近提交了申请,今年将进行临床应用。“这将在今年秋季我们公司成立一周年时开始进行，如此短的时间真是不可思议。”
Pfeffer说公司有四方面的计划。一个是采用肿瘤抗原的个性化癌症治疗疫苗，这种抗原是在癌症中发现的体外之物，可以根据每个病人的情况进行定制，可以被用来引起某种特定的免疫系统攻击，从而治疗癌症。
第二个是寻求可以用于现有治疗疫苗的共享肿瘤抗原，这里抗原在一群病人中都存在。
第三个会聚焦于个性化T细胞策略，识别那些适合对癌细胞发动攻击的T细胞，从病人身体中提取出来，让其有更大的功效，然后扩大它们在病人中的使用。最后一个是可以在更广泛人群中使用的现成T细胞产品。
11、Oncorus
采用肿瘤组织自我限制技术，治疗难以治愈的恶性实体瘤。
CEO: Mitchell Finer地址:马萨诸塞州 坎布里奇成立时间: 2015临床研究焦点: 溶瘤病毒
投资者: Celgene ($CELG), MPM Capital, Deerfield管理公司, Arkin Bio风投公司, Excelyrate Capital与 Long March投资公司。
这家初创公司正在研究下一代溶瘤病毒，与研发中的自体CAR-Ts细胞疗法相比，它提供了一种成本更低、更有效的免疫肿瘤疗法。他们直面难以治愈的恶性实体瘤，包括一种叫胶质母细胞瘤的脑癌。
Oncorus公司由bluebird bio前首席科学家Mitchell Finer，与MPM Capital的总经理共同创办。他们的方法针对特定的肿瘤组织，可以消除免疫肿瘤治疗法对非肿瘤组织的破坏风险。
是什么让Oncorus公司如此厉害？最新、最具创新性的肿瘤疗法由于其高昂的成本，通常仅局限于美国和欧洲市场使用。Oncorus希望能够提供一种一次性持久有效的方法，将免疫肿瘤法应用于更多的病人。
“我认为我们的产品不贵”，Finer 说，“这种药物能够散布到全球各地，并且有长达十七个月的免疫疗法功效。它将效用与多功能性升格为一种疫苗，从而取代细胞疗法。不过一切治疗都还是要结合手术、化疗与放疗。”
12、Orchard Therapeutics
有志成为美国被批准的第一家基因疗法产品
CEO: 目前由F-Prime Capital团队进行管理地址: 加利福尼亚州 洛杉矶成立时间: 2016临床研究焦点: 稀有与超稀有基因疾病
投资者: F-Prime Capital, UCL Business提供支持，以及UCL技术基金的额外支持。
Orchard公司准备从GlaxoSmithKline ($GSK) 挖掘人才，采用治疗全世界范围内不超过100名患者的最新最尖端的技术，对其最近获得批准的“泡沫男孩综合症”药物Strimvelis进行改进，让其更好、更有效、更安全。
Orchard公司的开发项目聚焦于自体造血干细胞基因疗法的研究，从而修复主要免疫缺陷、新陈代谢疾病与造血系统疾病中的正常基因功能。
这项前沿的技术采用病人体外自身干细胞的样本，对其中的缺失或错误基因进行修复后，再移植回到病人的体内。使用病人自己的细胞（自体）无需进行干细胞配对，从而节省数月甚至数年的时间。
这家小型公司的早期备选产品，是为严重联合免疫缺陷提供一种体外自体慢病毒干细胞基因疗法。这种免疫缺陷又被称为泡沫男孩综合症，因为患这种病的儿童非常容易受到感染，因此不得不对他们进行持续保护，需要将他们安置在无菌环境中。Orchard公司也在探索将体外自体慢病毒干细胞基因疗法应用于黏多糖病IIIA (MPS IIIA, 或A型Sanfilippo病)的治疗。
13、Rhythm Pharmaceuticals
稀有与超稀有基因疾病研究
CEO: Keith Gottesdiener地址: 马萨诸塞州 波士顿成立时间: 2008临床研究焦点: 罕见形式的肥胖
投资者: Pfizer, Ipsen, Third Rock, Deerfield, NEA, Orbimed, NEA, MPM，以及另外两个未经披露的投资者。
肥胖在西方国家成为一个主要问题，你可能想不到这个现象非常普遍。然而亚病人群体在很年轻时就增加了大量的体重，但很少是由于家族遗传疾病的原因。目前还没有什么治疗方法能够有效帮助这些孩子和年轻人们，但Rhythm公司的两种针对阿黑皮素缺陷肥胖和普拉德-威利综合症的备选药物，将改变这一切。
这项针对阿黑皮素缺陷肥胖的生物备选技术，在今年夏天给出的数据令人印象深刻，比如在第二研究阶段中，有两位二十多岁的病人，研究前他们的体重都大约在340 Ibs左右，随后每周可以帮助他们降低3.75 to 4.4 lbs的体重，连续四十二周有这样的减肥效果。尽管实验中心有两名病人，但是考虑到仅仅有五十名在案登记的这类病人，这个样本的代表比例还是比较大的。
他们并不打算研究更多类型的肥胖症，Gottesdiener说他们公司会持续关注稀有类型的疾病治疗，“我们想关注那些有未被满足的巨大需求领域，但我们在一般肥胖治疗市场上并没有发现这种需求，而在我们知道的这些稀有肥胖治疗领域，我们可以做出点事情来。”
14、Vedanta Biosciences
与强生公司达成了首个主要微生物医药交易，准备明年独立将该药物投入临床阶段。
CEO: Bernat Olle地址: 马萨诸塞州 坎布里奇成立时间: 2010临床研究焦点: 微生物
投资者: PureTech Health，强生公司, Rock Springs资本, Invesco资产管理公司与Health For Life资本(Seventure)。
微生物复杂、神秘而敏感。许多行业观察者认为，使用微生物疗法治疗疾病，会是一个非常艰难的开发过程。
Vedanta这家初创公司，是由PureTech公司经过对当前研究的数年沉思之后创立的，主要研究消化系菌群。他们在2014年与强生达成重要合作，现在已能够将一种炎症性肠病备选药物投入临床阶段，时间为明年上半年。Vedanta公司还希望将一个传染病项目在同时期投入临床阶段。
“我们与强生公司的关系，由波士顿强生创新中心的团队促成。”Vedanta公司的首席执行官Bernat Olle告诉FierceBiotech，“他们在免疫学与炎症性肠病方面有着共同的利益，该公司在Remicade有一项重要的炎症性肠病独享权，他们在炎症性肠病方面有这很强的临床开发能力，同时总体而言，在免疫学研究上面也占有一席之地。”
这项交易包括来自强生公司的投资，预付款以及潜在时间节点的付款，金额高达3.39亿美元。
15、Honorable Mention: AveXis
试图研发一种基因疗法，治疗世界上导致婴儿死亡的灾难性疾病。
CEO: Sean Nolan地址: 伊利诺伊州 班诺克本成立时间: 2010临床研究焦点: 用于治疗1类脊髓性肌萎缩的基因疗法备选药品。
投资者:
T. Rowe价格管理基金，Deerfiel管理公司, Roche创业基金, Venrock, Janus Capital, RA 资本and Foresite资本。
AveXis聚焦于脊髓性肌萎缩（SMA）的研究，这种病会影响全世界大约1万名儿童，总共有四种类型，而AveXis研究的是第1型，也是最严重的一个类型。患这种类型的儿童大概有90%活不到一年，在其短暂的生命中，无法坐、爬或行走。除此之外，这些孩子们的生活质量非常低，长期需要借助呼吸机维持生命。
与今年Fierce 15榜单中的许多公司一样，AveXis正在寻求这种灾难性疾病的基因治疗方法，而现在只能对这些孩子实施姑息治疗。当身体无法足够生成一种叫做SMN的蛋白质时，就会患上SMA 1型病，原因是SMN1基因的缺失。没有这个基因，身体就无法生成该蛋白质，而没有了这种蛋白质，运动神经元和其它如肌肉这样的组织就会死掉。
Sean Nolan是AveXis公司的CEO，在他看来，基因疗法是对抗这种疾病的最佳方法。
该公司在今年2月份上市之前，一直是一家私人公司。鉴于该公司拥有尖端技术，以及他们研究的是稀有灾难性疾病领域，FierceBiotech对我们的私人公司规则开了一个特例，将他们加入了赢家的行列。
