CRISPR获批用于人体基因编辑

在昨日结束的一场讨论会中，NIH下属的重组DNA咨询委员会分析了CRISPR-Cas9技术的潜力、安全性、以及潜在的伦理问题后，一致批准它应用于人体。这意味着美国正式批准CRISPR-Cas9技术用于人体基因编辑，我们看到首个使用CRISPR-Cas9技术的临床试验也已经不远了。

本次委员会投票通过的提案由宾州大学的Carl June教授等人提出。他们希望能利用CRISPR-Cas9技术改造人类的T细胞，并用它来治疗癌症。具体说来，June教授计划从15名癌症患者的体内获取T细胞，并利用CRISPR-Cas9技术移除它们的两个编码受体的基因。其中的一个受体是当下免疫疗法的热门靶点之一PD-1，另一个则是T细胞内源表达的TCR受体。通过敲除这两个受体，T细胞的工作效率能够得到最大的保障。此外，他们还计划在T细胞内导入能够结合NY-ESO-1抗原的受体，帮助它们识别癌细胞。

如果一切顺利，这些经改造的T细胞将在体外培养一个多月后输回患者的体内，并对骨髓瘤、黑色素瘤与肉瘤这三种肿瘤进行攻击。

这个项目得到了许多业内资深人士的支持。June教授本人是T细胞改造的先驱者之一，对T细胞的体外培养做出了卓越的贡献，也有着极为丰富的经验。此外，该项目获得了帕克癌症免疫疗法研究所（Parker Institute for Cancer Immunotherapy）的资助，而它的背后是曾任Facebook总裁，总资产逾10亿美元的传奇投资人Sean Parker先生。

“我们的初步实验结果显示，利用CRISPR-Cas9技术后，改造T细胞的效率会得到显著提高。”June教授在本次讨论会上说。

参与讨论的成员同样对这个提案的应用前景表示乐观。肿瘤学家Michael Atkins博士认为“CRISPR技术在人体中的首个应用将会非常激动人心”，我们“有望建立起癌症新疗法的基石，并从中学到很多”。生物化学家Paula Cannon博士则认为这项应用“非常有创新性”。

在批准这项议案通过的同时，成员们也提出了一些安全性上的建议。其中最关键的一点在于能否避免CRISPR-Cas9在进行基因编辑的过程中产生脱靶效应，“剪切”到错误的基因；此外，考虑到June博士正参与其他公司的CAR-T项目，委员会成员建议进一步的临床研究在MD安德森癌症中心与加州大学旧金山分校等宾州大学以外的地点进行。

在综合了前景与安全性的考量后，委员会成员进行了投票表决。除了一人弃权之外，其余成员均投了赞成票。接下来，只要得到各个参与此项目的科研机构批准，以及FDA的最终认可，这项临床试验就能正式启动。如果一切顺利，这个项目将在今年晚些时候招募首名志愿者。我们期待见证CRISPR-Cas9技术的这一里程碑！

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